Creazione e test di una nuove classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Analisi di nuove nucleasi Cas per il gene editing in fibrosi cistica e studio di un sistema di trasporto e distribuzione dell’apparato CRISPR-Cas nell’organismo per raggiungere efficacemente il polmone
Usare i lipidi GM1 e colesterolo come adiuvanti dell’azione del farmaco Kaftrio e valutare il loro effetto nell’infezione da Pseudomonas aeruginosa
Approfondire le conoscenze sul meccanismo d’azione della molecola ARN23765, ottenuta dal progetto Task Force for Cystic Fibrosis, usando la tecnica di analisi chimica chiamata photo-affinity labeling (PAL)
Valutare l’efficacia del recupero di CFTR con mutazioni rare da parte del peptide PI3Kγ, attualmente in una fase avanzata di sviluppo preclinico
Ottimizzare l’efficacia dei peptidi ESC nella loro doppia funzione antimicrobica e potenziatrice del canale CFTR mutato
Studiare il contenuto lipidico e proteico dell’epitelio bronchiale in risposta al trattamento con Kaftrio per indagare i meccanismi del recupero di CFTR.
Nuove strategie di gene editing e mutazioni neutralizzanti per ripristinare la funzione di CFTR con mutazioni F508del e 2789+5G>A.
