Ripristino della proteina CFTR mutata sulla membrana cellulare: identificazione di nuovi bersagli terapeutici.
Farmaci per correggere proteina CFTR mutata e stimolare canali alternativi del cloro.
Capire come la mutazione ΔF508 arresta la maturazione di CFTR, identificando nuove proteine, bersaglio per terapie selettive.
Frammenti derivati dalla distruzione della proteina CFTR mutata potrebbero spiegare aspetti della malattia non legati al difetto del canale del cloro, per escogitare nuove modalità di cura.
Nei leucociti del sangue (monociti) si potrebbe studiare la funzione di CFTR distinguendo malati da portatori e da sani.
Nuova sofisticata tecnica per identificare bersagli di nuove terapie del difetto di base CF.
Contrastare il canale del sodio per conservare acqua sulle vie aeree: nuova prospettiva terapeutica.
Alla scoperta di geni modificatori della malattia polmonare FC.
Verso nuove strategie terapeutiche per correggere i difetti di “splicing” (“splicing” è il primo passo per la sintesi di proteina CFTR)
