Identificare geni diversi dal gene CFTR capaci di influenzare la suscettibilità all’infezione da P. aeruginosa nel polmone FC. Studio su speciali modelli murini e poi in pazienti FC.
Conoscere il meccanismo d’azione di trimetilangelicina, nuovo composto con duplice azione, potenziatrice e correttrice di proteina CFTR mutata.
Ottenere da cellule polmonari mature e dotate di CFTR funzionante cellule staminali capaci di riparare il tessuto polmonare danneggiato.
Un avanzamento nella ricerca di nuovi e più efficaci correttori di CFTR-Δf508: il composto naturale Matrina e i suoi derivati.
Nuovo approccio per misurare la funzione della proteina CFTR su strutture cellulari epiteliali costruite per simulare piccolissimi organi (organoidi).
Un nuovo tipo di cellule staminali (derivate dal tessuto dei vasi del sangue) per sperimentare su modello animale una terapia cellulare della fibrosi cistica.
Un nuovo test per misurare il funzionamento della proteina CFTR su globuli bianchi attraverso un piccolo prelievo di sangue.
Studio delle strategie “read-through” (lettura completa del codice genetico) per sopprimere il blocco della sintesi di CFTR, al fine di identificare nuovi composti per la cura di mutazioni stop.
Identificare nuove strategie per correggere il difetto di trasporto di cloro in fibrosi cistica: molecole con attività di potenziatori e correttori di CFTR mutata; molecole per stimolare l’attività di TMEM16A, la proteina-canale di riserva della cellula epiteliale.
