Ottimizzazione e test in vivo di due nuove classi di modulatori e studi di farmacocinetica
Chiarire il ruolo delle proteine di membrana TMEM16A e TRPV4 e della via di segnalazione del calcio nel coordinare i meccanismi di difesa del nostro organismo
Migliorare l’efficacia di alcuni composti già identificati come attivi su mutazioni di gating (ultra)rare e comprendere il loro meccanismo di azione sulla proteina CFTR
Comprendere, in modelli sperimentali, l’effetto dell’accumulo dei lipidi diidroceramidi sullo sviluppo del sistema nervoso e sulla salute dei giovani con FC
L’attivazione delle Heat Shock Protein come possibile meccanismo per aumentare l’effetto dei correttori di F508del-CFTR
Creazione e test di una nuova classe di modulatori per una futura valutazione preclinica e clinica
Valutare la possibile rilevanza clinica dell’accumulo di una particolare classe di grassi naturali delle cellule, le diidroceramidi, indotto dal trattamento con il farmaco Kaftrio
Comprendere le connessioni tra la struttura della cellula (citoscheletro) e la via di comunicazione cellulare dell’AMP ciclico per studiare la stabilità di CFTR sulla membrana
Sviluppo di sistemi di trasporto (delivery) di tecnologie di terapia genica per ripristinare la produzione di una CFTR funzionante
