Una giuria di cittadini per contribuire a una decisione di politica sanitaria importante: offrire o non offrire lo screening per il portatore FC.
Valutare se la TAC (tomografia assiale computerizzata) influenza le decisioni del medico in misura diversa rispetto a Rx torace standard e altre indagini cliniche.
Identificare quali siano i fattori di rischio per eventi clinici sfavorevoli in bambini che grazie alla diagnosi attraverso screening neonatale non dovrebbero presentarli.
Trial clinico per indagare se Staphylococus aureus meticillino-resistente (MRSA) è eradicabile e se l’eradicazione precoce sia clinicamente vantaggiosa.
Sviluppare un metodo di diagnosi prenatale precoce e non invasivo mediante analisi del DNA fetale presente nel sangue materno.
Allestimento e implementazione di un programma di screening del portatore FC : informazione della popolazione, formazione di personale dedicato, sviluppo di rete di laboratori, monitoraggio dei risultati. Studio del rapporto fra diffusione del test e incidenza della malattia.
Sperimentare una modalità di coinvolgimento dei cittadini (una giuria popolare) per prendere decisioni sanitarie importanti: sì o no al test per il portatore sano di FC nella popolazione generale?
Valutare la validità di una nuova tecnica non irradiante: DWI (Diffusion Weighed Imaging) nella diagnosi della patologia polmonare FC, in particolare nell’infiammazione-infezione polmonare acuta.
Indagare se cellule del sangue (monociti) ottenuti con un semplice prelievo possono essere utilizzati per valutare l’efficacia dei nuovi farmaci (PTC 124, correttori e potenziatori) rivolti al trattamento della proteina CFTR mutata.
