Fase 1

Gli studi clinici che hanno portato all’approvazione del farmaco Kaftrio sono stati condotti senza tenere in considerazione il suo effetto in persone con fibrosi cistica (FC) in forma avanzata. Lo scopo di questo studio multicentrico è proprio quello di valutare gli effetti di Kaftrio nel medio e lungo termine nelle persone con FC con malattia polmonare avanzata in termini di efficacia e di sicurezza. Questo è pertanto uno studio post-marketing che riguarderà quasi 200 persone con FC in forma avanzata, di età uguale o maggiore di 12 anni portatori di una mutazione F508del in un allele ed una mutazione a “funzione minima” sul secondo allele. Lo studio sarà condotto in collaborazione con la Società Italiana FC (SIFC) e con tutti i centri regionali italiani che hanno in carico almeno una persona con FC in trattamento con Kaftrio.

Fase 2

La ricerca prosegue nel progetto Kaftrio nella vita reale con l’obiettivo di estendere lo studio degli effetti del Kaftrio a persone con FC che hanno assunto il farmaco sia attraverso il programma ex-compassionevole sia dopo la sua approvazione in Italia da parte di AIFA.

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