Secondo le informazioni fornite dall’azienda farmaceutica Vertex, l’Agenzia Europea per il Farmaco (EMA) in base al parere fornito dal suo comitato tecnico-scientifico, ha deciso di estendere l’uso di Kaftrio (elexacftor/tezacftor/ivacaftor) ai soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con una sola copia della mutazione F508del (e qualsiasi mutazione come seconda).
Attendiamo di avere conferma di questa decisione dai documenti ufficiali di EMA e di analizzare i risultati degli studi scientifici dei pazienti pediatrici con FC che hanno partecipato alle fasi cliniche di sperimentazione di Kaftrio. La decisione di EMA modificherebbe l’indicazione precedente di Kaftrio, riservato alle persone con età uguale o superiore ai 12 anni e con almeno una copia della mutazione F508del.
Ricordiamo che EMA stabilisce le indicazioni del farmaco e ne autorizza l’immissione in commercio in Europa. Per quanto riguarda l’Italia, Kaftrio è attualmente accessibile a persone con età uguale o superiore ai 12 anni e con due copie di F508del oppure una copia di F508del e come seconda mutazione una mutazione con funzione minima.
Ci auguriamo che AIFA (l’Agenzia Italiana del Farmaco) si allinei al più presto alle indicazioni di EMA in modo che l’indicazione di Kaftrio sia allargata anche per le persone italiane con FC.
Qui il comunicato.
