La Commissione Europea per i Medicinali di Uso Umano (CHMP) ha espresso opinione positiva sulla commercializzazione di Orkambi (lumacaftor + ivacaftor) per il trattamento di malati di fibrosi cistica con mutazione F508del in doppia copia (F508del/F508del) che abbiano età uguale o maggiore di 12 anni. Ora questo parere passa all’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), l’autorità a cui spetta la decisione finale. Se autorizzerà la vendita del farmaco, ogni singolo Stato europeo dovrà negoziare con Vertex il prezzo di Orkambi: per l’Italia sarà l’AIFA a farlo (Agenzia Italiana per il Farmaco). Il costo di Orkambi è stato fissato negli USA a 259 mila dollari all’anno per paziente (circa 233 mila euro). Si prevede che in Europa i malati FC F508del/F508del di età uguale o maggiore di 12 anni siano circa 12.000; in Italia mancano dati certi, una stima potrebbe essere quella di circa 1.200 malati (grandi e piccoli). La Società Italiana Fibrosi Cistica sta lavorando per essere pronta a fornire valutazioni scientifiche all’AIFA quando dovesse trattare con Vertex. La CHMP ha espresso opinione positiva anche su una nuova formulazione di Kalydeco (granuli che si sciolgono in bevande o cibi liquidi) da usare nei bambini con mutazioni gating (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N e S549R) di età compresa fra i 2 e i 5 anni, o nei bambini dai 6 anni in su che pesino meno di 25 kili. CHMP è favorevole infine all’uso del Kalydeco (in compresse) per i soggetti sopra i 18 anni con almeno una mutazione R117H. Anche per queste opinioni l’iter normativo è il solito, con decisione finale che l’EMA dovrebbe prendere nel giro di tre mesi circa.
