In Inghilterra il CF Trust, la storica organizzazione no-profit dedicata alla fibrosi cistica, cui fanno riferimento circa 10.000 pazienti, ha preso posizione nella valutazione in corso da parte del Ministero della Salute circa la rimborsabilità di Orkambi. Orkambi è il composto che combina il potenziatore ivacaftor con il correttore lumacaftor per il trattamento dei soggetti con la mutazione F508del in doppia copia (omozigoti F508del). È in commercio negli USA, dopo approvazione della Food and Drug Administration (FDA), mentre in Europa è stato approvato dall’European Medicine Agency (EMA), che ha lasciato ai servizi sanitari delle singole nazioni il compito di trattare il costo con l’azienda produttrice.
Il ministero inglese ha inoltrato al suo organo di consultazione chiamato National Institute for Health and Care Excellence (NICE) la richiesta di esaminare e produrre una linea guida per l’uso di Orkambi, dopo avere valutato le evidenze scientifiche prodotte dall’azienda e i pareri di vari interlocutori (clinici, pazienti, commentatori indipendenti). Alla fine di febbraio di quest’anno il NICE ha reso pubblica una prima bozza della valutazione, allo scopo di raccogliere osservazioni anche da chi non è stato direttamente consultato, per stilare il parere definitivo (previsto entro luglio 2016). In questa prima bozza il NICE ha espresso parere contrario all’inserimento di lumcaftor-ivacaftor per uso routinario e rimborsabile dal Servizio Sanitario in tutti i soggetti F508del omozigoti inglesi (oltre 4500). Valutando incerte le prove fornite da Orkambi sugli effetti acuti e a lungo termine, ha giudicato il rapporto costi/benefici non accettabile. Il rapporto del NICE argomenta che nessun farmaco con costi così alti e un beneficio così incerto è mai stato approvato prima in Gran Bretagna.
Il CF Trust interviene ora pubblicamente nel dibattito lanciando attraverso il suo sito una proposta che ha avuto largo seguito. Pur riconoscendo fondato il parere del NICE, suggerisce che non venga rimandata la prescrivibilità di Orkambi, ma che sia utilizzato il registro inglese dei malati FC (UK CF Registry) per raccogliere dati e informazioni più a lungo termine e capire meglio quali siano i soggetti che realmente ne beneficiano. Il sito del CF Trust riporta che circa 5000 persone hanno scritto al loro General Practicioner (il medico generalista che lavora sul territorio e in Inghilterra svolge un ruolo molto importante) per sostenere la proposta. Il registro FC inglese è un database centralizzato con caratteristiche di alta sicurezza e affidabilità, finanziato e gestito dal CF Trust. Raccoglie dati sanitari dei pazienti FC di Inghilterra, Scozia e Irlanda del Nord. Utilizzando il CF Registry per monitorare l’andamento delle prove cliniche del paziente in trattamento si potrebbe sapere se Orkambi agisca allo stesso modo in tutti i pazienti e in tutti gli stadi della malattia. Per quelli in cui non fossero dimostrati effetti il farmaco non continuerebbe a essere rimborsato. Una soluzione già adottata in altri contesti secondo il principio del payment by results, vale dire il pagamento da parte del governo dei costi relativi ad una prestazione (farmaco o servizio o altro ancora) solo in presenza di risultati valutati da enti indipendenti secondo criteri e tempi predefiniti.
Per saperne di più:
Orkambi: Trust Responds to NICE
NICE Guidance
Invito al dibattito sul farmaco Orkambi
