Sono online i 24 nuovi progetti di ricerca in fibrosi cistica selezionati lo scorso luglio dal Comitato Scientifico FFC. Sale così a 417 il numero degli studi sulla malattia finanziati negli ultimi 18 anni da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, per contribuire a fare avanzare le conoscenze e accelerare la scoperta o l’ottimizzazione di cure innovative per le persone con FC.
Dei nuovi progetti, scelti su 60 proposte, pervenute in risposta al bando 15 dicembre 2019, 9 riguardano le terapie per correggere il difetto di base e lo studio di modelli predittivi dell’efficacia di nuovi farmaci; 7 afferiscono all’area di microbiologia e infezione broncopolmonare; 4 a quella dell’infiammazione polmonare in FC; 4 all’area della ricerca clinica ed epidemiologica. Alcuni progetti sono una estensione di precedenti che avevano ottenuto risultati di rilievo. Alcune nuove proposte sono state approvate come “progetti pilota”, con l’intento di valutare i risultati ottenuti in un anno per decidere la continuazione del progetto stesso.
Area 1. Fisiopatologia e terapie del difetto di base FC: dal gene alla proteina CFTR, per interventi correttivi.
Quest’area di ricerca è rivolta a conoscere i meccanismi normali e quelli aberranti attraverso i quali si configura la proteina CFTR normale o quella alterata, per giungere a soluzioni terapeutiche di correzione del difetto. Tra questi troviamo gli studi mirati a sviluppare o ottimizzare modelli cellulari in vitro ed ex vivo (organoidi intestinali; cellule primarie e organoidi di epitelio nasale) adeguati a valutare l’efficacia di nuove strategie terapeutiche, anche per predirne l’effetto nel singolo malato. Particolare attenzione viene data a possibili terapie in soggetti con mutazioni che non hanno ancora una terapia disponibile e che noi chiamiamo “orfane” (sono un terzo circa delle persone con FC in Italia).
Area 2. Microbiologia e infezione broncopolmonare.
L’area affronta i problemi connessi con l’infezione broncopolmonare FC e i microrganismi che la determinano, mirando a individuare terapie antimicrobiche innovative o ad ottimizzare terapie tradizionali. Particolare attenzione viene dedicata ai Micobatteri non tubercolari.
Area 3. Infiammazione polmonare.
È l’area che si occupa di strategie atte a contenere l’infiammazione, che è esaltata in FC ed è determinante sul danno progressivo dei polmoni.
Area 4. Ricerca clinica ed epidemiologica.
L’area comprende studi che applicano nei malati i risultati della ricerca di base, studi di epidemiologia, proposte diagnostiche innovative, approcci preventivi di complicanze, interventi assistenziali.
Nonostante i problemi legati alla pandemia Covid-19, che hanno reso più complessa l’attività di raccolta fondi, FFC ha stanziato 1.535.000 euro per i 24 progetti assegnati. I nuovi progetti, insieme ai Servizi alla ricerca attivi e al progetto Task Force for Cystic Fibrosis – Fase preclinica (grandi donatori), vengono ora proposti per l’adozione ai sostenitori di FFC e a quanti vorranno contribuire al progresso della ricerca rivolta a trovare soluzioni per tutti i malati FC, in un momento particolarmente ricco di prospettive, orientate non solo alle terapie dei sintomi, ma anche a cure che colpiscono la malattia alla radice.
Per informazioni e adozioni contattare Fabio Cabianca: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it – 045 8123605.
