Il lavoro si inserisce nell’ambito di ricerca delle terapie personalizzate e degli approcci innovativi per correggere il difetto di base, promossi e sostenuti dalla nostra Fondazione.
I due gruppi di ricerca dell’Università di Padova e dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova si sono concentrati sullo studio dei meccanismi molecolari responsabili della degradazione della proteina CFTR mutata e, in particolare, sull’azione della molecola TAK-243, già usata in trial clinici per patologie tumorali. L’obiettivo era verificare l’azione di TAK-243 nel riuscire a stabilizzare CFTR e renderla maggiormente disponibile all’azione di Kaftrio in vitro su cellule epiteliali bronchiali e nasali ottenute da persone con fibrosi cistica.
Dai risultati presentati emerge che TAK-243 è effettivamente in grado di bloccare la degradazione di CFTR e ciò potenzia l’azione di Kaftrio e aumenta l’attività di CFTR in cellule con mutazione F508del. Inoltre si è visto che un approccio combinato di TAK-243 e Kaftrio porta a un miglioramento della funzionalità di CFTR su cellule che esprimono altre rare mutazioni causa di fibrosi cistica, tra cui N1303K per cui Kaftrio non è ancora stato approvato. Ciò apre la strada a possibili miglioramenti ed estensioni delle terapie con i farmaci modulatori.
Per saperne di più, qui il link all’articolo scientifico e qui il comunicato stampa.
Rivedi alcuni estratti delle interviste fatte a Mauro Salvi (qui e qui) e Nicoletta Pedemonte (qui) in occasione delle ultime Convention dei ricercatori di FFC Ricerca.
