Nei giorni scorsi l’azienda Vertex Pharmaceuticals ha rilasciato alcuni comunicati stampa riguardanti nuove indicazioni terapeutiche approvate negli Stati Uniti dalla FDA (Agenzia americana per i farmaci) in merito ai farmaci modulatori.
Il primo (questo) riguarda Kaftrio, commercializzato negli USA con il nome di Trikafta. La FDA ha allargato l’uso di Kaftrio a bambini dai 2 ai 5 anni con almeno una mutazione F508del oppure altre mutazioni precedentemente autorizzate negli USA per questo farmaco. Finora, in America, le indicazioni terapeutiche per l’uso del Kaftrio riguardavano i bambini a partire dai 6 anni di età. L’allargamento dell’età è conseguente alla conclusione positiva di uno studio clinico di fase 3 che ha valutato la sicurezza del Kaftrio, il suo destino nell’organismo e la sua efficacia in 75 bambini con FC tra i 2 e 5 anni di età. I dati raccolti sono stati pubblicati sull’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine (qui l’articolo completo).
Sul comunicato stampa si legge anche che Vertex ha presentato domanda per l’uso allargato del Kaftrio sia all’EMA (Agenzia europea per i medicinali) sia all’inglese MHRA (Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari).
Una seconda notizia tutta statunitense in merito ai farmaci modulatori (questa) riguarda il Kalydeco. FDA ha infatti approvato negli USA l’uso del Kalydeco in bambini a partire da un mese di età che siano portatori di almeno una mutazione responsiva al farmaco in base ad analisi su cellule in vitro o a studi clinici in vivo. Precedentemente, l’uso del Kalydeco era approvato per bambini con età pari o superiore ai 4 mesi.
Infine, segnaliamo che il Comitato per i Medicinali a uso umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione di Orkambi ai bambini tra 1 e 2 anni con due copie della mutazione F508del. In Europa, l’Orkambi è attualmente autorizzato per bambini con età pari o superiore ai 2 anni e omozigoti F508del. Ricordiamo che il parere del CHMP non è l’approvazione formale in Europa per l’allargamento all’uso di Orkambi, ma è un passaggio indispensabile per arrivare all’approvazione ufficiale definitiva da parte di EMA.
