25 giugno 2021 – Si stava aspettando con ansia questo momento da diverso tempo. Ora è realtà. Il farmaco Kaftrio, assieme ad altri farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, sarà presto disponibile a carico del SSN (qui il comunicato stampa) per tutti i pazienti con un definito genotipo. Dopo un’istruttoria condotta dalla commissione Tecnico Scientifica e dal comitato Prezzi e Rimborso, il CdA dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’immissione del farmaco Kaftrio (una combinazione di tre principi attivi: ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Un risultato di portata storica che dimostra come le Istituzioni coinvolte abbiano recepito l’urgenza e la voce dei pazienti, giungendo alla conclusione dell’iter regolatorio nei tempi previsti, nonostante le priorità siano ancora dettate dalla pandemia.
Le tre realtà che in Italia si occupano con ruoli e funzioni distinti di fibrosi cistica e che da decenni nel nostro Paese sostengono l’attività di cura, di assistenza e di ricerca scientifica per il miglioramento della qualità e dell’aspettativa di vita dei malati di fibrosi cistica, la Lega Italiana Fibrosi Cistica (LIFC), la Società Italiana per lo studio della Fibrosi Cistica (SIFC) e la Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica (FFC), da tempo unite in un tavolo congiunto, sottolineano l’importanza di questo momento.
Il farmaco Kaftrio è mirato a correggere le alterazioni della proteina CFTR prodotte dalla mutazione denominata F508del, la più comune tra le mutazioni che causano la fibrosi cistica. L’attuale indicazione di EMA si riferisce a coloro che, a partire dai 12 anni di età, hanno una doppia mutazione F508del e coloro che hanno una sola mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione in accompagnamento. Il comunicato AIFA non chiarisce con quali tempi si arriverà attraverso step successivi a questa indicazione allargata del farmaco, che rimane il traguardo ottimale.
“La sfida non può dirsi ancora vinta finché tutti i malati non avranno la disponibilità a una cura. È stato raggiunto un traguardo importante, che stimola il nostro impegno verso progetti di ricerca di farmacovigilanza, di farmaci alternativi per efficacia e competitività, di strategie terapeutiche rivolte a tutti coloro che non sono ancora suscettibili degli attuali trattamenti.” concludono i tre presidenti degli enti, Gianna Puppo Fornaro (LIFC), Marco Cipolli (SIFC) e Matteo Marzotto (FFC).
Aggiornamento del 6 luglio: Vertex annuncia la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina per la rimborsabilità in Italia del suo portfolio di farmaci approvati per il trattamento della Fibrosi Cistica.
