Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
I farmaci modulatori della proteina CFTR assunti durante la gravidanza sembrano non associarsi ad eventi avversi preoccupanti. I dati ad oggi, però, sono ancora limitati e richiedono un follow-up nel tempo per escludere problemi clinici a distanza nei bambini nati.
Sviluppo preclinico di un nuovo candidato antibiotico efficace contro una vasta gamma di batteri super resistenti.
Un avanzamento del metodo CRISPR/Cas9 permette di cambiare una singola lettera del codice genetico e correggere il segnale di stop.
L’analisi della vasta casistica di trapiantati FC del Centro Trapianti di Toronto (Canada) mostra nell’ultimo decennio un significativo incremento della sopravvivenza a breve e lungo termine.
Grazie al Servizio FFC Colture Primarie è stato possibile studiare su cellule da pazienti FC l’azione di piccole molecole potenziali sostituti di CFTR per qualunque tipo di mutazione.
Una rassegna degli studi in corso o in preparazione per arginare la pandemia Covid-19: da quelli già in uso per altre patologie (riposizionamento), a nuovi antivirali e al vaccino.
È allo studio un anticorpo monoclonale teso a neutralizzare la proteina Spike del virus SARS CoV-2, che costituisce gli arpioni con cui il virus si attacca alle cellule ospiti per penetrarle.
Studio che analizza tre diverse mutazioni stop della proteina CFTR identificando varie possibili strategie terapeutiche sulla base della localizzazione del segnale prematuro di arresto.
Un lavoro che riporta i risultati in vitro e in vivo dell’efficacia e tossicità di un derivato del peptide M33, candidato antimicrobico coperto da brevetto (FFC#17/2016).
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
