Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
I successi clinici ottenuti con l’ivacaftor come potenziatore di CFTR mutata nei malati CF con mutazione G551D e la potenzialità curativa dimostrata di alcuni correttori, tipo VX-809 e VX-661, hanno
Defining the disease liability of variants in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene.
Sosnay PR, Siklosi KR, Van Goor F and Cutting GR.
Nat Genet. 2013 Aug 25. doi:
Effect of Ivacaftor on CFTR forms with missense mutations associated with defects in protein processing or function.
Van Goor F, Yu H, Burton B, Hoffman BJ.
J Cyst Fibros. 2013
Factors influencing the acquisition of Stenotrophomonas maltophilia infection in cystic fibrosis patients.
Stanojevic S, Ratjen F, Stephens D, Lu A, Yau Y, Tullis E, Waters V.
J Cyst Fibros 2013
Factors influencing the acquisition of Stenotrophomonas maltophilia infection in cystic fibrosis patients.
Stanojevic S, Ratjen F, Stephens D, Lu A, Yau Y, Tullis E, Waters V.
J Cyst Fibros 2013
Il gruppo di ricerca coordinato da Roberto Gambari dell’Università di Ferrara ha il merito di cercare tra gli estratti naturali di piante sostanze possibilmente utili per la cura della fibrosi
La Compagnia VERTEX Pharmaceuticals Inc. ha comunicato in data 29 luglio 2013 informazioni preliminari sullo studio clinico di fase 3 sul trattamento con Ivacaftor (Kalydeco) di pazienti FC con almeno
Stoltz DA, et Al. Intestinal CFTR expression alleviates meconium ileus in cystic fibrosis pigs.
J Clin Invest. 2013 Jun 3;123(6):2685-93. doi: 10.1172/JCI68867. Epub 2013 May 8.
L’argomento
I modelli animali
Schechter M, et Al. “Long-term Effects of Pregnancy and Motherhood on Disease Outcomes of Women with Cystic Fibrosis”. Annals ATS Vol 10 Number 3 June 2013
L’argomento: La gravidanza e
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
