Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Innanzitutto merita segnalare che la FDA (Food & Drug Administration) americana ha approvato recentemente l’uso di ivacaftor in pazienti FC che hanno mutazioni di “gating” diverse da G551D (1). Per
Tra le possibili complicanze della Fibrosi Cistica (FC) vi è notoriamente una condizione di ridotta massa ossea, sia in termini quantitativi che qualitativi, che può esporre i pazienti, fin dalla
La Compagnia Vertex ha concluso nel 2013 due studi clinici di fase II con una terapia combinata di Kalydeco (il farmaco potenziatore della proteina CFTR difettosa una volta pervenuta sulla
Qual è il problema
Ruolo del trapianto contemporaneo di fegato e pancreas nella realtà internazionale dei Centri Trapianto che si occupano di Fibrosi Cistica.
Che cosa si sa
Il danno
Qual è il problema
Conoscere meglio le più precoci manifestazioni della malattia FC: colostasi e ileo da meconio
Che cosa si sa
Alcuni studi hanno indicato che i bambini che
Qual è il problema
Arrivare ad una diagnosi certa nelle forme “atipiche” di fibrosi cistica, in particolare quelle con manifestazioni a carico di un singolo organo e/o apparato (polmone, pancreas,
Qual è il problema
Occorre individuare un metodo accurato e riproducibile per misurare la capacità di digerire le proteine nei soggetti affetti da fibrosi cistica (FC) con insufficienza pancreatica.
Che
In questo studio gli autori riportano i risultati ottenuti analizzando il comportamento di una particolare molecola a base di Piridina, che si rivela efficace contro B. cenocepacia.
Qual è il problema
Non è stato ancora chiarito quali effetti determini l’infezione da Pseudomonas aeruginosa (PA) nei pazienti con fibrosi cistica (FC) pediatrici con pneumopatia lieve (FEV1 >80% predetto).
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
