Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
In questo studio, dopo un anno con Orkambi, circa la metà dei soggetti con ridotta tolleranza al glucosio ha presentato metabolismo glucidico normalizzato.
A breve termine appare sicuro e tollerato. Tende a normalizzare i valori del test del sudore e sembra proteggere il funzionamento del pancreas.
Il congresso ha avuto come tematica dominante quella delle terapie del difetto di base FC. Si può dire che l’avvento dei modulatori della proteina CFTR difettosa si conferma la strada vincente.
Le ottime proprietà di Ivacaftor nei pazienti con mutazioni di gating, già evidenziate nei trial clinici, sono mantenute anche nel periodo, ormai prolungato, di uso del farmaco da parte di grandi numeri di pazienti.
Selezionando al calcolatore una serie di inibitori della proteina RNF5, si è arrivati a un composto attivo come correttore in cellule epiteliali bronchiali da pazienti FC con F508del (Progetti FFC 5/2012, 2/2015, 9/2017).
Uno studio clinico controllato suggerisce l’efficacia della tobramicina per aerosol in bambini piccoli con iniziale presenza di P.a. nel tratto respiratorio.
Un lavoro italiano mostra come correttori di CFTR studiati per FC possano essere utili anche per una rara forma di distrofia muscolare.
Una nuova banca dati raccoglie materiale biologico, indagini genetiche e dati clinici, per arrivare a terapie su base individuale.
Uno studio che mostra in modelli animali come il frammento RNA ErsA contribuisca alla produzione di un biofilm multiresistente da parte del batterio Pseudomonas aeruginosa (Progetti FFC 13/2015, FFC 14/2016).
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
