Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Industria farmaceutica studia in vivo gli oligonucleotidi antisenso per determinare se possano diventare farmaci per FC, data la proprietà di diminuire i livelli di ENaC e ripristinare la funzione polmonare.
Un frammento di una proteina presente nello stomaco, selezionato tramite analisi al calcolatore, si è rivelato un potente antimicrobico in vitro e in vivo (Progetti FFC 12/2014, 20/2014 e 16/2017).
La revisione dei dati già pubblicati su efficacia e sicurezza di Orkambi indica che nei pazienti arruolati, indipendentemente dal miglioramento della funzionalità respiratoria, si può ridurre la frequenza e la durata delle riacutizzazioni broncopolmonari.
In caso di diabete iniziale diagnosticato attraverso test di screening, la repaglinide assunta per bocca sembra sicura e dotata di effetto simile all’insulina rapida somministrata per via sottocutanea.
Gli analoghi di TMA, oltre a fornire effetti modulatori migliori della molecola madre, non mostrano problemi di tossicità e stabilizzano una precisa zona della struttura della CFTR (FFC 1/2016).
L’azitromicina associata al trattamento antibiotico eradicante riduce il numero di esacerbazioni infettive, pur non migliorando il tasso di scomparsa del batterio.
Studi americani e italiani alla ricerca di molecole in grado di recuperare la CFTR troncata nella sintesi a causa delle mutazioni nonsenso.
Dati preclinici promettenti per trattare le mutazioni stop con il composto ELX-02 sono stati discussi in Serbia all’ultimo Congresso Europeo.
TG2 contribuisce a regolare la proteostasi della cellula sottoposta a stress, consentendo il recupero parziale della funzionalità CFTR (Progetti FFC 8/2015 e 2/2016).
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
