Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Uno studio in vivo riporta come degli inibitori di metallo-proteasi e l’antibiotico claritromicina siano in grado di combattere i fattori di virulenza rilasciati da P. aeruginosa e contenere l’infiammazione polmonare. Da Progetto FFC 10/2015.
Agire su diverse zone della proteina CFTR con correttori ad azione sinergica, per permettere il giusto ripiegamento della proteina e quindi la sua collocazione e il suo funzionamento sulla membrana cellulare.
L’aerosol quotidiano con soluzione salina ipertonica fin dai primi mesi di vita sembra apportare vantaggi misurabili sulla funzionalità respiratoria nei lattanti con fibrosi cistica.
Studi in vitro dell’attività dello ione gallio(III) sui batteri più pericolosi in fibrosi cistica, con l’obiettivo di riposizionare per terapia FC farmaci già in uso (FFC 21/2015, FFC 8/2017).
Risultati promettenti da due trial clinici di fase II con tripla combinazione di due correttori più un potenziatore per F508del omozigoti e per F508del con una mutazione con funzione minima.
Uno studio in vitro su mutazioni resistenti ai nuovi modulatori, quali la N1303K, rivela l’efficacia del trattamento con una combinazione di potenziatori.
La secrezione di insulina aumenta dopo quattro mesi di terapia con il potenziatore di CFTR Ivacaftor. Ipotizzabile un’azione di prevenzione e, forse, cura della complicanza diabetica FC da parte dei modulatori di CFTR.
Un intervento di Alan Verkman evidenzia come i modulatori di CFTR siano arrivati ai malati nonostante alcuni insuccessi della ricerca scientifica, che hanno incentivato nuova ricerca.
Identificata e caratterizzata la mutazione toscana S737F: permette una certa attività della proteina CFTR e sembra accompagnarsi a decorso più mite della malattia
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
