Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Poche informazioni su di un problema importante.
Modulando l’attività di enzimi o metaboliti coinvolti nell’utilizzazione del glucosio intracellulare si potrebbe raggiungere un livello fisiologico di glucosio alla superficie delle vie aeree FC con effetto protettivo contro l’infezione (Progetto FFC 1/2015).
I dati raccolti nell’ultimo report del Registro Italiano Fibrosi Cistica, riferito agli anni 2015-2016, delineano il quadro complessivo delle persone con FC nel nostro Paese, dimostrando una situazione buona, in costante miglioramento e in linea con la tendenza registrata nei Paesi dell’Ovest Europeo.
Somministrato durante la gravidanza il potenziatore VX-770 a femmina di furetto con feto affetto da FC (genotipo G551D/G551D). Miglioramento della malattia nel furetto neonato.
Una sintesi su questo importante incontro, a cui hanno partecipato oltre 2.500 delegati provenienti da varie nazioni, tra cui oltre 100 italiani, prevalentemente medici e altri professionisti attivi nei centri FC.
Al Congresso europeo di Liverpool presentati risultati utili per l’avvio entro l’anno di un trial di fase II con un composto promettente per recuperare la sintesi completa di proteina CFTR, interrotta da mutazioni stop.
Sviluppo e ottimizzazione di nuovi composti che possono aiutare gli antibiotici contro alcune specie resistenti di micobatteri non tubercolari (Progetto FFC17/2017).
Vertex Pharmaceuticals ha comunicato i risultati essenziali ottenuti da un doppio studio clinico, già concluso, su persone con FC trattate con la tripla combinazione VX-445 + tezacaftor + ivacaftor.
Nei pazienti in terapia con Kalydeco e Orkambi si riduce il rischio di nuove acquisizioni di P. aeruginosa e St. aureus nelle vie respiratorie.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
