Recensioni in continuo aggiornamento sulle pubblicazioni dei più recenti avanzamenti nel campo della ricerca italiana e internazionale sulla fibrosi cistica.
Una task force di pianificazione strategica della Società Europea Fibrosi Cistica (ECFS) vaglia come accelerare l’accesso agli studi clinici e alle nuove terapie anche nel caso di pazienti con mutazioni rare o molto rare
Lo studio mostra buoni i dati di Symkevi sulla sicurezza, meno chiari quelli sull’efficacia.
Un decreto ministeriale sull’applicazione del criterio “silenzio-assenso” facilita il reperimento di organi da donatori per il trapianto. Nel frattempo la ricerca sul trapianto polmonare in FC si arricchisce di nuove conoscenze e di nuove applicazioni per favorirne il successo.
Possibile una nuova via per il trattamento di altre mutazioni splicing ancora prive di cura. Un ambito di ricerca ancora alle prime fasi, ma in rapido sviluppo. Un tema complesso di cui si tracciano qui alcuni aspetti tecnici non sempre di facile comprensione ma necessari per capire le nuove prospettive.
La CF Foundation americana ha formulato le linee guida per facilitare l’approccio al trapianto polmonare, a partire dalla prima informazione al paziente fino alla gestione del periodo in lista d’attesa.
Un adattamento della tecnica SWATH per riuscire a identificare le proteine importanti per la fibrosi cistica all’interno della cellula (FFC#1/2018 e FFC#5/2012).
Su Journal of Cystic Fibrosis il risultato di inchieste importanti tra pazienti, ricercatori e clinici per individuare le priorità della ricerca FC.
Uno studio clinico pilota mostra le potenzialità dell’ossido nitrico per inalazione nel combattere le infezioni da M. abscessus in fibrosi cistica.
In uno studio retrospettivo su piccolo numero di soggetti FC Ivacaftor risulta efficace e sicuro anche nei soggetti con grave broncopneumopatia e mutazioni CFTR gating diverse da G551D.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
