La Commissione Europea ha approvato l’estensione all’uso di Orkambi (ivacaftor/lumacaftor) nei bambini con età compresa tra 1 e 2 anni, con fibrosi cistica e due copie della mutazione F508del.
L’autorizzazione arriva dopo il parere positivo del Comitato per i Medicinali a uso umano (CHMP) dell’EMA, pubblicato ad aprile (ne avevamo parlato qui).
La decisione modifica l’indicazione precedente all’uso di Orkambi in Europa, secondo la quale la somministrazione del farmaco era riservata a bambini con età pari o superiore ai 2 anni e omozigoti F508del.
Per quanto riguarda l’Italia, Orkambi è approvato e rimborsabile dal SSN a bambini con età uguale o superiore ai 2 anni e con due copie di F508del. Ci auguriamo che AIFA (l’Agenzia Italiana del Farmaco) si allinei al più presto alle indicazioni di EMA in modo che l’indicazione del farmaco sia allargata anche per le persone italiane con fibrosi cistica.
