Come anticipato sul sito FFC (1), a fine agosto era attesa l’approvazione per l’immissione in commercio in Europa della tripla combinazione Trikafta, con il nome di Kaftrio: l’approvazione è stata ufficialmente annunciata venerdì 21 agosto (2, 3). Kaftrio è dunque approvato in Europa, per i malati di fibrosi cistica di età superiore ai 12 anni a con una mutazione F508del in omozigosi, oppure con una mutazione F508del e una seconda mutazione “a funzione minima”. Le mutazioni definite a funzione minima si trovano elencate sul sito FFC tra i materiali informativi (4).
La notizia è delle migliori, apre la porta a un farmaco eccezionale e potenzialmente efficace su circa 3000 pazienti nel nostro Paese. Adesso la parola passa all’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, che nel recepire la normativa avvierà la trattativa con l’azienda Vertex, produttrice e distributrice del farmaco.
L’azienda Vertex fa sapere attraverso il suo comunicato stampa (5) che, a seguito degli accordi di rimborso a lungo termine in Inghilterra, Danimarca e Repubblica d’Irlanda e delle disposizioni per l’accesso da parte di sistemi sanitari quali quello della Germania, i pazienti idonei in questi Paesi avranno accesso al regime di tripla combinazione già nelle prossime settimane. Vertex sottolinea anche che si sta impegnando a lavorare a stretto contatto con le autorità sanitarie nazionali e i governi di tutti gli altri Paesi in Europa, inclusa l’Italia, per garantire l’accesso ai pazienti idonei il più rapidamente possibile.
Accanto a queste ottime notizie, va ricordato che negli USA il farmaco è approvato non solo per F508del accompagnato a una mutazione con funzione minima: è infatti prescrivibile a tutti coloro che hanno una copia di F508del, indipendentemente dalla seconda mutazione. L’Europa non è stata altrettanto “larga di manica” nell’approvazione, e, per quanto riguarda la seconda mutazione, si è limitata alle mutazioni che erano state previste per l’inclusione dei malati negli studi clinici di fase 3. Un aspetto delicato sul quale sarà necessario riflettere e che sarà da affrontare nel prossimo futuro. Intanto, aspettiamo ulteriori comunicazioni dall’azienda Vertex e le disposizioni dell’AIFA a conferma delle mutazioni trattabili, prima di trarre conclusioni e pensare a ulteriori sviluppi.
1) Attesa entro 55 giorni l’approvazione di EMA per l’immissione in commercio di Kaftrio (Trikafta in USA)
2) ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kaftrio
3) ema.europa.eu/en/documents/overview/kaftrio-epar-medicine-overview_it.pdf
4) Elenco mutazioni a funzione minima
5) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/european-commission-approves-kaftrior
