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Domande e Risposte

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19 Aprile 2021

Vivere in attesa dei nuovi farmaci con la paura del tempo che passa

Autore: Vittorio
Sono un adulto affetto da fibrosi cistica e ho 40 anni. Vorrei sapere quali sono i requisiti per poter accedere alle nuove terapie ho F508del-2193ins4T: ho un FEV1 medio del
12 Aprile 2021

Il problema delle mutazioni che non hanno un farmaco modulatore ufficialmente approvato in Italia: che fare?

Autore: Alberto
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, sono un paziente di 52 anni. Ho le seguenti mutazioni: N1303K e R1066H. Da un anno e mezzo ho una FEV1 media attorno al 35% e sono borderline per
12 Aprile 2021

Raggrinzimento delle palme delle mani

Autore: Pamela
Argomenti: Varie, Vivere con FC
Buongiorno, mia figlia ha 4 anni ed è affetta da FC in forma atipica, con mutazioni F508del e L997F. Il Centro dove siamo in cura ha prescritto l’uso di sali,
12 Aprile 2021

In corso la valutazione di FDA per Trikafta esteso a bambini di 6-11 anni con almeno una copia di F508del

Autore: Antonella
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, vorrei sapere se Vertex ha comunicato degli aggiornamenti sull’utilizzo del Kaftrio/Trikafta per la fascia d’età 6-11 anni. Mia figlia ha solo sette anni ma, purtroppo, siamo al decimo ricovero,
12 Aprile 2021

Diagnosi Genetica Preimpianto nelle coppie che hanno già un figlio malato o sono coppie di portatori accertati

Autore: Andrea
Spero riusciate a darmi una risposta come già successo per altre domande. Io e mia moglie abbiamo intenzione di allargare la nostra famiglia, ma dato che abbiamo una figlia di

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