Ieri 13 giugno 2022, l’azienda farmaceutica Vertex ha pubblicato un comunicato stampa con la sintesi di una serie di comunicazioni in forma di abstract (riassunto di informazioni scientifiche) presentate a proprio nome alla 45ª Conferenza della Società Europea sulla Fibrosi Cistica (ECFS), tenutasi a Rotterdam (Paesi Bassi) dall’8 all’11 giugno. Il comunicato stampa è disponibile qui.
Si tratta di studi post-marketing sull’uso del Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e di altri modulatori prodotti dall’azienda. Le informazioni riportate nel comunicato stampa si riferiscono a:
• un abstract (WS22.05) sui risultati della somministrazione del Kaftrio per una media di 9 mesi nella vita reale in oltre 16.000 persone con fibrosi cistica, incluse nel Registro nordamericano. Sono state evidenziate, oltre a un aumento della funzionalità respiratoria, una riduzione del 77% del rischio di esacerbazioni polmonari, una riduzione dell’87% del rischio di trapianto polmonare, una riduzione del 74% del rischio di morte, rispetto a una popolazione storica non trattata con il modulatore e relativa al 2019, periodo durante il quale il farmaco non era ancora prescrivibile negli Stati Uniti.
• un secondo abstract (WS22.04) su uno studio di estensione in aperto del Kaftrio (cioè che continua per un certo periodo dopo il completamento della fase 3 degli studi clinici), condotto per 2 anni, da cui è emerso che la funzione polmonare nel gruppo di persone trattate non diminuiva rispetto a un gruppo di controllo storico non trattato con il farmaco.
• un terzo abstract (WS17.03) sul vantaggio ottenuto sulla funzione polmonare dall’inserimento del Kalydeco nella fascia di età 6-10 anni rispetto a un’età maggiore.
In aggiunta a questi tre abstract, alla conferenza ECFS Vertex ha presentato altri due studi:
• uno studio sull’uso di Kalydeco in persone con FC e specifiche mutazioni a funzione residua, approvate dall’agenzia dei farmaci nordamericana (WS08.04) in cui emerge che l’aumento di funzione polmonare è stabile durante un periodo medio di 21 mesi. Poi nella metà delle persone trattate la terapia è stata modificata, probabilmente introducendo il Kaftrio.
• Uno studio (WS17.02) di estensione in aperto dell’uso di Orkambi in bambini con FC di età compresa tra 2 e 5 anni: oltre ai risultati positivi sulla funzione polmonare e lo stato nutrizionale anche lo score della risonanza magnetica del torace è migliorato nell’arco di 2 anni.
Questi risultati andranno riconsiderati su un arco di tempo più prolungato e quando saranno pubblicati in modo completo su una rivista medica.
