Sono pubblicati e aperti alle adozioni i tre nuovi progetti strategici sui quali FFC Ricerca ha deciso di scommettere nell’ambito del programma triennale 2021-2023. L’investimento iniziale, pari a 457.000 euro, si suddividerà su tre aree tematiche: dalla ricerca di nuovi farmaci per la correzione di mutazioni a “funzione minima”, diverse da F508del, al monitoraggio in real life nei pazienti che assumono il farmaco Kaftrio, alla prevenzione della malattia grazie a scelte riproduttive consapevoli.
Il progetto Molecole 3.0 per la fibrosi cistica – Primo anno e il progetto Molecole 3.0 per la fibrosi cistica – Secondo anno. Nuovi modulatori farmacologici per il recupero della proteina CFTR mutata, responsabili Paola Barraja dell’Università degli Studi di Palermo e Luis Galietta del TIGEM di Napoli, ha l’obiettivo di individuare una nuova generazione di correttori. La sfida, infatti, è riuscire a dare una risposta terapeutica per le mutazioni che attualmente non rientrano tra quelle che possono essere trattate con i farmaci di nuova generazione grazie all’identificazione di nuovi farmaci da utilizzare in combinazione con correttori già in uso.
Effetto-Kaftrio nella malattia avanzata. Studio di efficacia e sicurezza di Kaftrio nella vita reale di persone con FC in stadio avanzato, coordinato da Cesare Braggion, responsabile dell’Area Clinica Direzione Scientifica FFC Ricerca, è uno studio di sorveglianza post-marketing per monitorare l’efficacia e la sicurezza di Kaftrio, il farmaco che lo scorso luglio è stato reso rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Italiano. Il progetto, interamente sostenuto da FFC Ricerca, è realizzato in partnership con la Società italiana fibrosi cistica (SIFC) e vede coinvolti tutti i Centri Regionali italiani per la fibrosi cistica. Nel corso di 18 mesi saranno valutati gli effetti del farmaco nelle persone con FC incluse nel programma “ex-compassionevole” ovvero coloro che per primi hanno potuto assumere il farmaco in Italia per particolari condizioni di gravità della malattia, ma che non sono potuti rientrare nella fase 3 dello studio sul farmaco. Il progetto monitorerà lo stato nutrizionale, la funzione polmonare, le terapie antibiotiche, l’inserimento o l’uscita dalla lista d’attesa per il trapianto, gli effetti collaterali segnalati e l’eventuale interruzione o sospensione del farmaco. Una volta raccolti tutti i dati, si valuteranno gli esiti clinici e funzionali (efficacia) e gli eventuali effetti collaterali del farmaco (sicurezza), confrontando lo stato di salute prima e dopo l’inizio della terapia con Kaftrio.
1 su 30 e non lo sai. Una piattaforma per conoscere meglio il significato del test del portatore sano di fibrosi cistica, responsabile Carlo Castellani, presidente del Comitato Scientifico FFC Ricerca e direttore del Centro Regionale per la fibrosi cistica di Genova, si propone di promuovere la conoscenza della malattia tra le coppie che programmano una gravidanza. Un sito internet interamente dedicato al test del portatore sano che passa attraverso la comprensione della più diffusa malattia genetica a decorso grave: si calcola che 1 persona su 30 tra la popolazione generale sia portatrice sana, ma inconsapevole, del gene F508del. Una piattaforma per raggiungere maggiore consapevolezza da parte dei futuri genitori grazie a informazioni affidabili, aggiornate e comprensibili.
Gli obiettivi del piano triennale di FFC Ricerca, “Una cura per tutti”, si concretizzano, oltre che attraverso i 21 progetti approvati con il bando annuale 2020-21, anche attraverso queste tre iniziative che vanno a colmare bisogni della ricerca molto sentiti dai pazienti e non ancora pienamente colmati dall’attuale ricerca scientifica in Italia.
I tre progetti strategici sono stati presentati in occasione del lancio della XIX Campagna Nazionale di FFC Ricerca. Leggi il comunicato stampa.
