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8 Settembre 2024

Giornata mondiale della fibrosi cistica 2024: FFC Ricerca presenta i 17 nuovi progetti di ricerca per trovare Una cura per tutti

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Da oggi si possono trovare sul nostro sito le schede dei nuovi progetti che FFC Ricerca ha scelto di finanziare nel prossimo triennio, con un investimento complessivo di 2.286.690 euro.

Quest’anno FFC Ricerca sosterrà 17 studi, che partiranno a settembre e contribuiranno a portare nuove conoscenze sulla malattia e ad aumentare durata e qualità di vita di tutte le persone con fibrosi cistica (FC). Nel 2024 sono stati selezionati 15 progetti tra le proposte ricevute dal tradizionale bando annuale, 1 progetto dal bando Gianni Mastella Starting Grant (GMSG) per ricercatori under 40 e un progetto dal bando Gianni Mastella Research Fellowship (GMRF) per ricercatori under 33.

In totale, il numero di progetti finanziati da Fondazione sale quindi a 494.

I 17 progetti del 2024 hanno superato un’approfondita analisi peer review (revisione tra pari), gestita dalla Direzione scientifica e dal Comitato scientifico di FFC Ricerca, con il contributo di esperti internazionali. Le proposte ricevute da Fondazione in risposta al bando annuale di dicembre sono state 42 e quelle pervenute tramite i bandi Gianni Mastella sono state 9. I progetti selezionati si inseriscono in tutte le cinque aree di interesse di FFC Ricerca: Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica; Terapie dell’infezione broncopolmonare; Terapie dell’infiammazione polmonare; Ricerca clinica ed epidemiologica; Terapie personalizzate.

I vincitori dei bandi Gianni Mastella: Michele Genovese e Daniela Guidone

I due finanziamenti intitolati al prof. Gianni Mastella, co-fondatore di FFC Ricerca e Direttore Scientifico fino alla sua scomparsa avvenuta nel 2021, hanno l’obiettivo di sostenere giovani ricercatori e ricercatrici nello studio della FC.

Il vincitore del GMSG è il dott. Michele Genovese, ricercatore presso il TIGEM di Pozzuoli, Napoli. Il suo progetto, GMSG#1/2024, della durata di 3 anni, ha l’obiettivo di approfondire il ruolo di due proteine che potrebbero costituire dei bersagli terapeutici alternativi per il trattamento della fibrosi cistica.

La vincitrice del GMRF è la dott.ssa Daniela Guidone, ricercatrice presso il TIGEM di Pozzuoli, Napoli. Il suo progetto, GMRF#1/2024, della durata di 3 anni, si propone di studiare i cambiamenti in fibrosi cistica nella superficie delle vie aeree, coinvolte nei meccanismi di difesa contro i batteri.

Una panoramica sui 15 progetti del bando annuale

Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base, genetica
In quest’area si collocano 4 progetti, tra cui il progetto GMSG#1/2024. Il progetto FFC#1/2024 si propone di sintetizzare e testare nuovi composti potenziatori di CFTR attivi su mutazioni (ultra)rare. Il progetto FFC#2/2024 vuole indagare la sicurezza del farmaco Kaftrio in gravidanza e giovane età in relazione all’accumulo di molecole di grasso nei tessuti. Il progetto FFC#3/2024 mira, infine, a studiare il ruolo di una categoria di proteine chaperone, le Heat Shock Protein, nel recupero di F508del-CFTR indotto dai correttori.

Terapie personalizzate
In quest’area, il progetto FFC#4/2024 si propone di approfondire l’effetto delle terapie con farmaci antinfiammatori/antiossidanti sul recupero dell’attività del canale CFTR indotto dalla terapia con Kaftrio.

Terapie dell’infezione broncopolmonare
I progetti presenti in quest’area hanno lo scopo di individuare e sviluppare nuovi composti contro le infezioni batteriche più diffuse e gravi in FC. Il progetto FFC#9/2024 si pone l’obiettivo di studiare l’interazione tra il farmaco Kaftrio e alcuni antimicrobici su campioni di micobatteri non tubercolari resistenti ai farmaci. Il progetto FFC#8/2024 è volto a valutare l’efficacia di due composti antimicrobici su modelli di co-infezione da Pseudomonas aeruginosa e Staphylococcus aureus. Il progetto FFC#10/2024 si propone invece di selezionare e ottimizzare dei composti già esistenti per renderli efficaci contro Mycobacterium abscessus; su M. abscessus è incentrato anche il progetto FFC#6/2024, che vuole approfondire l’uso dei batteriofagi nella terapia personalizzata contro questo patogeno. Tre progetti mirano allo studio delle infezioni da Pseudomonas aeruginosa: il progetto FFC#5/2024 ha come scopo l’ottimizzazione di piccole molecole, dette PNA, che inibiscono la resistenza agli antibiotici di P. aeruginosa; il progetto FFC#7/2024 si propone di agire sul quorum sensing, il meccanismo con cui i batteri comunicano e crescono in colonie, per interferire con questo processo; infine il progetto FFC#15/2024 mira a studiare la colonizzazione polmonare di P. aeruginosa e testarne la risposta alle terapie con farmaci modulatori.

Terapie dell’infiammazione polmonare
In quest’area, oltre al progetto GMRF#1/2024, si trovano 3 nuovi progetti. Il progetto FFC#11/2024 ha come scopo approfondire i test su efficacia e sicurezza della molecola sintetica GY971, un composto già studiato da progetti di FFC Ricerca e promettente per trattamenti antinfiammatori. Il progetto FFC#12/2024 è volto a investigare la componente infiammatoria della fibrosi cistica, in particolare ciò che riguarda l’interazione tra piastrine e linfociti T CD8. Infine, il progetto FFC#13/2024 mira a studiare effetti, meccanismi e interazioni del farmaco Kaftrio nella risoluzione di infiammazioni e infezione in FC.

Ricerca clinica ed epidemiologica
In quest’area sarà finanziato il progetto FFC#14/2024, volto a studiare le conseguenze a lungo termine della carenza di secrezione insulinica a opera del pancreas, un organo coinvolto nella FC.

I progetti 2024 di FFC Ricerca

I nuovi progetti sono ora disponibili per l’adozione da parte di tutti i sostenitori di FFC Ricerca e di coloro che vorranno contribuire al progresso della ricerca nel campo della fibrosi cistica.

Negli ultimi anni la ricerca ha permesso di ottenere risultati importanti nel trattamento di questa malattia, ma molto altro deve essere ancora fatto per correggere il difetto di base, sviluppare terapie personalizzate efficaci per tutte le persone con FC, trattare le infezioni e l’infiammazione croniche. Fondazione persegue con sempre più impegno l’obiettivo di trovare una cura incisiva sulla malattia, che migliori la sopravvivenza e la qualità di vita di tutte le persone con FC.

Per informazioni e adozioni

Fabio Cabianca: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it | 045 8123605


> 2024 World Cystic Fibrosis Day: FFC Research presents the 17 new research projects to find a cure for all

Starting from today, our website displays the fiches of the new projects that FFC Ricerca has chosen to finance over the next three years, with an overall investment amounting to 2,286,690 euro.

This year, the FFC Ricerca will support 17 studies that will be launched in September and will contribute to acquiring new insights about the disease and increase the duration and quality of life for all the people with cystic fibrosis (CF). In 2024, 15 projects were selected among the proposals received through the traditional annual call for proposals, 1 project through the Gianni Mastella Starting Grant (GMSG) call for researchers under 40 and one project through the Gianni Mastella Research Fellowship (GMRF) call for researchers under 33.

Therefore, the total number of projects funded by the Foundation amounts to 494.

The 17 projects selected in 2024 have all passed an in-depth peer review analysis managed by the Scientific Management and the FFC Ricerca Scientific Committee, with the contribution of international experts. There were 42 proposals received by the Foundation in response to the annual call in December and 9 through the Gianni Mastella calls. The selected projects fit within all the five FFC Ricerca areas of interest, i.e. Innovative therapies and approaches to correct the basic genetic defect; Therapies for bronchopulmonary infection; Therapies for lung inflammation; Clinical and epidemiological research; Personalized therapies.

The winners of the Gianni Mastella calls: Michele Genovese and Daniela Guidone

The two grants named after Prof. Gianni Mastella, co-founder of FFC Ricerca and Scientific Director until his death in 2021, aim to support young researchers in the study of CF.

The winner of the GMSG is dr. Michele Genovese, researcher at TIGEM in Pozzuoli, Naples. His project, GMSG#1/2024, lasting 3 years, aims to investigate the role of two proteins that could constitute alternative therapeutic targets for the treatment of cystic fibrosis.

The winner of the GMRF is Dr. Daniela Guidone, researcher at TIGEM in Pozzuoli, Naples. Her project, GMRF#1/2024, lasting 3 years, aims to study changes in cystic fibrosis in the airways surfaces involved in defense mechanisms against bacteria.

An overview of the 15 projects in the annual call

Innovative therapies and approaches to correct the basic genetic defect
There are 4 projects in this area, including the GMSG#1/2024 project. The FFC#1/2024 project aims to synthesize and test new CFTR potentiators active on (ultra)rare mutations. The FFC#2/2024 project aims to investigate the safety of the Kaftrio drug in pregnancy and at a young age in relation to the accumulation of fat molecules in tissues. Finally, the FFC#3/2024 project aims to study the role of a chaperone proteins, the Heat Shock Proteins category, in the recovery of F508del-CFTR induced by correctors.

Personalized therapies
In this area, the FFC#4/2024 project aims to investigate the effect of anti-inflammatory/antioxidant drug therapies on the recovery of CFTR channel activity induced by Kaftrio therapy.

Therapies for bronchopulmonary infection
The projects in this area aim to identify and develop new compounds to combat the most common and severe bacterial infections in CF. The FFC#9/2024 project aims to study the interaction between the Kaftrio drug and some antimicrobials on samples of drug-resistant, non-tuberculous mycobacteria. The FFC#8/2024 project is aimed at evaluating the efficacy of two antimicrobial compounds on models of co-infection with Pseudomonas aeruginosa and Staphylococcus aureus. The FFC#10/2024 project, on the other hand, aims to select and optimize the already existing compounds in order to make them effective against Mycobacterium abscessus; the FFC#6/2024, project is also focused on M. abscessus, which aims to investigate the use of bacteriophages in personalized therapy against this pathogen. Three projects aim to study Pseudomonas aeruginosa infections: the FFC#5/2024 project aims to optimize small molecules called PNAs that inhibit antibiotic resistance of P. aeruginosa; the FFC#7/2024 project aims to act on quorum sensing, the mechanism whereby the bacteria communicate and grow in colonies, in order to interfere with this process; finally, the FFC#15/2024 project aims to study the pulmonary colonization of P. aeruginosa and test its response to modulator drug therapies.

Therapies for lung inflammation
In this area, in addition to the GMRF#1/2024 project, there are 3 new projects. The FFC#11/2024 project aims to further develop the tests on the efficacy and safety of the synthetic molecule GY971, a compound already studied by the FFC Ricerca projects and which is quite promising in anti-inflammatory treatments. The FFC#12/2024 project aims at investigating the inflammatory component of cystic fibrosis, in particular as concerns the interaction between platelets and CD8 T lymphocytes. Finally, the FFC#13/2024 project aims at studying the effects, mechanisms and interactions of Kaftrio in the resolution of inflammation and infection in CF.

Clinical and epidemiological research
In this area, the FFC#14/2024 project will be funded, aimed at studying the long-term consequences of insulin secretion deficiency caused by the pancreas, an organ involved in CF.

The FFC Ricerca 2024 projects

The new projects are now available for funding by all supporters of FFC Ricerca and those who want to contribute to the advancement of research in the field of cystic fibrosis.

In recent years, research has made it possible to obtain important results in the treatment of this disease, but much more still needs to be done to correct the basic defect, develop efficient personalized therapies for all people with CF, and treat chronic infections and inflammation. The Foundation is increasingly committed to pursuing the goal of finding an incisive cure for the disease, which could improve the survival rate and quality of life of all people with CF.

For information and funding, please contact

Fabio Cabianca: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it | 045 8123605