In occasione della Giornata Mondiale della fibrosi cistica, pubblichiamo sul nostro sito tutti i dettagli sui nuovi progetti che FFC Ricerca ha scelto di finanziare nel 2023 con un investimento complessivo di 2.375.363 euro.
Sono partiti a inizio settembre i 18 studi selezionati dai bandi 2023 di FFC Ricerca, 18 iniziative per aumentare le conoscenze sulla malattia e migliorare lo stato di salute di tutte le persone con fibrosi cistica (FC). Quest’anno i bandi di Fondazione hanno visto due novità: nel bando classico sono stati finanziati anche progetti della durata di 3 anni e budget di 210.000 euro, mentre il bando Gianni Mastella si è sdoppiato in due forme di finanziamento Starting Grant (GMSG), per ricercatori under 40, e Research Fellowship (GMRF), per ricercatori under 33.
Il numero di iniziative finanziate da Fondazione fino a oggi sale a 477, comprensivo dei progetti di rete, i 6 progetti strategici e i 3 Servizi alla ricerca.
I 18 progetti del 2023 sono stati selezionati a fine giugno dal Comitato scientifico e dalla Direzione scientifica della Fondazione dopo un’approfondita analisi peer review (revisione tra pari) condotta anche con il supporto di più di 100 esperti internazionali che hanno partecipato inviando le relative valutazioni scritte. Le proposte ricevute dalla Fondazione a febbraio in risposta al bando classico di sono state 64 mente quelle pervenute ai bandi Gianni Mastella (GMSG e GMRF) sono state 7.
I progetti selezionati coprono tutte le 5 aree di interesse di ricerca individuate da Fondazione: i) Terapie per correggere il difetto di base; ii) Terapie personalizzate; iii) Terapie dell’infezione broncopolmonare; iv) Terapie dell’infiammazione polmonare; v) Ricerca clinica ed epidemiologica.
I due finanziamenti, lo Starting Grant e il Research Fellowship, entrambi intitolati al prof. Gianni Mastella co-fondatore di FFC Ricerca e Direttore Scientifico fino alla suo scomparsa avvenuta nel 2021, hanno l’obiettivo di offrire a due giovani ricercatori l’opportunità di ottenere l’indipendenza scientifica nell’ambito dello studio della FC.
Vincitore della seconda edizione del GMSG è il dott. Roberto Plebani del Dipartimento di Scienze Mediche, Orali e Biotecnologiche dell’Università G. d’Annunzio di Chieti-Pescara con un progetto di 3 anni, GMSG#1/2023, che ha l’obiettivo di sviluppare il Cystic Fibrosis airway-on-a-chip 2.0, un modello tridimensionale per riprodurre in vitro le caratteristiche delle vie aeree umane da usare in studi sull’infiammazione e l’infezione nella fibrosi cistica. “Questo finanziamento ha per me un’enorme importanza”, afferma Plebani, “perché lo sviluppo di questi modelli richiede tante risorse in termini di tempo, lavoro e costi. Ringrazio infinitamente la Fondazione per aver investito su questo progetto dandomi questa possibilità unica”.
Vincitore del GMRF è stato invece il dott. Marco Cafora del Dipartimento di Biotecnologie mediche e Medicina translazionale dell’Università degli Studi di Milano, con un progetto di 3 anni, GMRF#1/2023, che ha l’obiettivo di sviluppare un modello sperimentale, da polmone di maiale, per studiare le infezioni da Pseudomonas aeruginosa e valutare gli effetti della terapia fagica. “Mi sento onorato di poter contribuire alla ricerca promossa da Fondazione”, afferma Cafora. “Grazie a questo finanziamento avrò l’opportunità di acquisire indipendenza come ricercatore e spero che il modello proposto possa innescare collaborazioni sinergiche con il fine comune di combattere efficacemente le infezioni batteriche in fibrosi cistica”.
Terapie e approcci innovativi per correggere il difetto di base
In quest’area, il progetto FFC#1/2023 si propone di valutare il significato biologico dell’accumulo di uno specifico tipo di grassi (ceramidi) nelle cellule del fegato, associato al trattamento con Kaftrio. FFC#2/2023, è focalizzato allo studio dei meccanismi di stabilità della proteina CFTR sulla membrana cellulare e il ruolo di altri componenti cellulari come il citoscheletro.
Terapie personalizzate
In quest’area il progetto FFC#3/2023 mira a comprendere la variabilità della risposta ai farmaci modulatori in colture primarie di cellule nasali di persone con FC portatrici della mutazione N1303K, la seconda più frequente in Italia.
Terapie dell’infezione broncopolmonare
In quest’area si collocano la maggior parte dei progetti finanziati, ben 11, tra cui il progetto GMRF#1/2023. Questi progetti hanno l’obiettivo di individuare e sviluppare nuovi composti antibatterici contro i microrganismi responsabili delle più diffuse e gravi infezioni in FC come Pseudomonas aeruginosa (FFC#4/2023, FFC#7/2023, FFC#10/2023), micobatteri non tubercolari (FFC#12/2023) o Staphylococcus aureus (FFC#6/2023). Gli approcci metodologici proposti sono diversi e includono l’uso di batteriofagi (FFC#11/2023), ovvero virus che attaccano specificatamente i batteri, lo sviluppo di aptidi, strutture proteiche che potrebbero contribuire all’attivazione della risposta immunitaria contro Pseudomonas (FFC#13/2023), lo sviluppo di nuovi antibiotici (FFC#9/2023) o la messa a punto di sistemi a base di nanoparticelle inalabili per facilitare la veicolazione di antimicrobici (FFC#8/2023). Altri progetti vogliono invece indagare se la perdita di integrità della barriera intestinale possa favorire la risposta infiammatoria al livello polmonare (FFC#5/2023).
Terapie dell’infiammazione polmonare
Oltre al progetto GMSG#1/2023, a quest’area afferiscono il progetto FFC#14/2023, che si propone di studiare un particolare tipo di cellula del sistema immunitario che sembrerebbe accumularsi nei polmoni e aggravare l’infiammazione, e il progetto FFC#15/2023 volto a sfruttare molecole prodotte naturalmente dal nostro corpo, le melanocortine, per sviluppare nuovi farmaci antiinfiammatori.
Ricerca clinica ed epidemiologica
In quest’area verrà finanziato un progetto che mira a superare la resistenza ai fagi terapeutici nel trattamento dell’infezione in pazienti con fibrosi cistica (FFC#16/2023).
I nuovi progetti sono ora disponibili per l’adozione da parte di tutti i sostenitori di FFC Ricerca e coloro che vorranno contribuire al progresso della ricerca nel campo della fibrosi cistica.
Le terapie con i farmaci modulatori stanno ottenendo risultati mai raggiunti in precedenza, soprattutto in termini di un migliore controllo della malattia e della qualità di vita di moltissime persone con fibrosi cistica. Tuttavia, non tutti i problemi sono stati risolti. Rimane perciò essenziale continuare a investire nella ricerca per comprendere i meccanismi di questa malattia, correggere il difetto di base e sviluppare migliori terapie per il trattamento dei sintomi.
L’impegno di Fondazione rimane quello di trovare una cura che sia davvero incisiva sulla malattia e che migliori ulteriormente la sopravvivenza e la qualità di vita di tutte le persone con FC.
Per informazioni e adozioni
Fabio Cabianca: fabio.cabianca@fibrosicisticaricerca.it| 045 8123605
