Lo studio di particolari peptidi antimicrobici (AMP), chiamati peptidi Esc, ha permesso di identificare una particolare proprietà, non ancora descritta, che è quella di agire come modulatori diretti dell’attività della proteina canale CFTR, mutata e malfunzionante in fibrosi cistica (FC), favorendo il flusso di ioni attraverso il canale stesso. Questi risultati scientifici sono stati ottenuti grazie al lavoro dei gruppi di ricerca della prof.ssa Maria Luisa Mangoni dell’Università Sapienza di Roma e della dott.ssa Loretta Ferrera dell’Istituto G. Gaslini di Genova.
I peptidi Esc sono attivi contro le infezioni da Pseudomonas aeruginosa, principale microorganismo patogeno soprattutto nei polmoni di pazienti con FC. Sapienza Università di Roma, Istituto G. Gaslini di Genova e Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica hanno congiuntamente brevettato un nuovo impiego degli AMP per ripristinare la disregolazione della composizione di acqua e ioni nel liquido che bagna l’epitelio respiratorio grazie alla loro capacità di favorire il flusso di ioni attraverso il canale CFTR. Per questo motivo, è iniziata una collaborazione con l’ente no-profit Toscana Life Sciences (TLS) da un lato e gli uffici del Trasferimento Tecnologico delle istituzioni titolari del brevetto dall’altro, che lavoreranno in sinergia per valorizzare i risultati ottenuti, affidando a TLS l’attività di assistenza e consulenza nella valutazione e valorizzazione del prodotto così da accompagnare e supportare il gruppo di ricerca nelle fasi di contatto con partner di sviluppo e licenza dei diritti derivanti da brevetto.
È un passaggio intermedio, ma rilevante nel percorso verso la clinica: “Ci rendiamo conto dell’importanza di questa collaborazione” dichiara la prof.ssa Mangoni, “il supporto di TLS ci permetterà di accelerare il processo che dal laboratorio porta allo sviluppo di un farmaco vero e proprio”.
“La collaborazione della Fondazione Toscana Life Sciences (TLS) con Fondazione Fibrosi Cistica, Università Sapienza e Istituto Gaslini è la dimostrazione di come sia importante favorire il sistema della ricerca attraverso attività di supporto, analisi e valorizzazione come quelle svolte dall’Ufficio per la Valorizzazione della Ricerca biomedica e farmaceutica (UVaR) gestito da TLS, all’interno di un contesto coordinato con le Università, le Aziende ospedaliero-universitarie e i principali attori del settore – commenta Andrea Frosini, vice direttore generale e Intellectual Property manager TLS – Una sinergia che ha l’obiettivo di favorire il trasferimento tecnologico e l’innovazione, creando un ponte tra pubblico e privato che siamo molto orgogliosi di poter rappresentare anche in questo progetto di ricerca, per cogliere tutte le nuove sfide e le opportunità derivanti dalla strutturazione di ecosistemi per la ricerca e di reti tecnologiche a supporto delle scienze della vita, avendo come scopo finale sempre la cura e il benessere dei pazienti”.
“Siamo consapevoli della complessità del processo che porta all’ottenimento di un farmaco”, aggiunge Ermanno Rizzi, responsabile dei bandi e dei brevetti di FFC Ricerca, “e questa collaborazione ci aiuterà a identificare i possibili partner industriali interessati alla fase di sviluppo del peptide per avere un’arma in più contro la patologia polmonare della FC”.
l progetti sullo studio di peptidi antimicrobici
Le infezioni delle vie aeree sono un problema rilevante per le persone con FC nonostante la disponibilità di farmaci modulatori che agiscono sul difetto di base della malattia. In particolare, l’infezione da Pseudomonas aeruginosa, molto comune nelle persone con FC, può cronicizzare e determinare una gestione clinica complessa del malato.
Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica ha sostenuto diversi progetti in merito: FFC#8/2019, FFC#15/2017, FFC#11/ 2014, FFC#14/2011.
Grazie agli studi di Mangoni e Ferrera sono stati scoperti dei peptidi efficaci per il trattamento di infezioni polmonari sostenute da P. aeruginosa e in grado di migliorare l’attività della proteina CFTR priva dell’amminoacido fenilalanina 508 (una delle mutazioni più frequenti nella malattia FC). Ora si sta anche studiando il meccanismo d’azione degli AMP e la modalità per la loro veicolazione a livello polmonare.
Ci siamo occupati dei peptidi antimicrobici per combattere le infezioni polmonari e potenziare l’azione della proteina CFTR in un recente commento della nostra rubrica Progressi di Ricerca. Qui il link.
