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Domande e Risposte


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4 Agosto 2021

L’RNA editing può correggere le mutazioni di stop, ma gli studi sono ancora preliminari

Autore: Miriana
Salve, ho letto sul sito FFC la notizia di nuove prospettive di cura per la FC per il futuro; intervenire sull’RNA messaggero invece che sul DNA. E ho visto che
13 Luglio 2021

Le nuove terapie a base di DNA e RNA aprono interessanti prospettive per il trattamento di mutazioni orfane di CFTR

Autore: Pietro
Buongiorno, vorrei avere la vostra opinione su due nuove interessanti strategie che dovrebbero entrare nella fase I di sperimentazione clinica entro la fine dell’anno: – LUNAR-CF (ARCT-032) di Arcturus Therapeuthics.
28 Giugno 2021

Editing genetico, a che punto è la ricerca?

Autore: Elena
Buongiorno, vorrei chiedere a che punto è, in Italia, la sperimentazione nell’ambito dell’editing genetico, in particolare della tecnica CRISPR-Cas9 e della sua applicazione in fibrosi cistica. Grazie.
25 Marzo 2019

È possibile una terapia del difetto di base FC che prescinda dalla specifica mutazione CFTR?

Autore: Monica
Buonasera, sono molto incoraggianti i nuovi studi con i due correttori e un potenziatore. Purtroppo però, per i pazienti che non hanno la F508del, ma due mutazioni con funzione minima

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