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Domande e Risposte


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4 Maggio 2015

Uso “compassionevole” dei farmaci

Autore: Alex
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vorrei porre questa domanda sperando che possiate dirimere i miei dubbi a riguardo: alla luce della nostra normativa, quali sono i requisiti per l’uso compassionevole di un farmaco in
27 Aprile 2015

Un’idea al momento solo teorica: combinare un potenziatore di CFTR e un correttore dell’effetto di mutazioni stop in chi ha una mutazione gating e una mutazione stop

Autore: Vittorio
Salve, considerati gli studi che evidenziano i migliori risultati ottenuti da pazienti FC con due mutazioni gating con somministrazione di kalydeco, rispetto a pazienti con una sola mutazione gating, quanto
8 Aprile 2015

Farmaci mutazione-mirati: basta agire su una delle due mutazioni CFTR che costituiscono il genotipo CFTR del paziente FC

Autore: Stefano
Cari amici, per la terapia della combinazione DF508/GX542 ci sono novità?  
7 Aprile 2015

Possibile ma non ancora validato l’impiego di kalydeco in soggetti FC con mutazioni a funzione CFTR residua: il caso di 2789+5G>A

Autore: Carlotta
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, volevo sapere se è prevista l’erogazione di Kalydeco per un bambino di 9 anni con fibrosi cistica e presenza della mutazione 2789+5G>A.
7 Aprile 2015

Modesti risultati clinici con il correttore VX661 ma in preparazione più potenti correttori di CFTR-DF508

Autore: Franco
Buona sera. Leggendo sul sito della Vertex ho visto che neanche con il VX-661 si è andato tanto bene. Sono stati ottenuti valori modesti di miglioramento che non risolvono il

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