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Domande e Risposte

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28 Maggio 2015

La cura c’è ma non viene erogata dal SSN. A proposito di Kalydeco per mutazioni di classe III

Autore: Giovanna
Argomenti: Assistenza sociale, Nuove terapie
Buongiorno a tutti! Sono la mamma di un ragazzo affetto da FC. Una delle sue mutazioni geniche è la G178R e grazie a ciò potrebbe beneficiare della nuova medicina di
28 Maggio 2015

Lo screening del portatore sano FC può ridurre l’interesse dell’industria farmaceutica a scoprire e produrre farmaci per la fibrosi cistica?

Autore: Monica
Argomenti: Nuove terapie, Portatori sani, Riproduzione
Buongiorno, in riferimento al progetto “Fare lo screening del portatore di FC” volevo esprimere le mie perplessità. Mi domando quale casa farmaceutica investirebbe soldi per farmaci per la FC, sapendo
16 Maggio 2015

In via di approvazione da parte della FDA americana l’uso della combinazione Ivacaftor/Lumacaftor (ORKAMBI) per il trattamento di persone CF omozigoti DF508

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che da ieri (12 maggio 2015) in America è stato approvato un nuovo farmaco di Vertex, chiamato “Orkambi”, che poi non sarebbe altro che la combinazione di
11 Maggio 2015

Poco si conosce sulla molto rara mutazione 3120G>A

Autore: Babi
Argomenti: Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Salve, cosa potete dirmi su eventuali cure o decorso della malattia avendo le mutazioni 3120G>A e DF508? Grazie e saluti.
11 Maggio 2015

Ivacaftor nei soggetti con mutazioni che consentono funzione CFTR residua: a proposito di 1717-1G>A e 1717-8G>A

Autore: Alessio
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, sono un paziente FC di 38 anni e ho letto che è stato fatto uno studio clinico con il Kalydeco rivolto ad una serie di mutazioni tra cui le

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