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Domande e Risposte


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10 Luglio 2015

Ancora sull’iter di Orkambi. Il problema degli eterozigoti composti F508del

Autore: Domenico e Margherita
Argomenti: Nuove terapie
Prima domanda Salve, mio figlio ha la mutazione Delta F508 e ha 30 anni, presenta problemi polmonari “saltuari e stagionali” ha carenza enzimatica pancreatica. Sono venuto a conoscenza, tramite Internet,
8 Luglio 2015

Orkambi (Lumacaftor + Ivacaftor) per pazienti FC omozigoti DF508: approvazione da parte di FDA americana

Autore: Alessia e Giampietro
Argomenti: Nuove terapie
Prima domanda Buongiorno, sul sito della Cistic Fibrosis Foundation ho letto questa notizia interessante: Today is a great day for the CF community. The FDA has approved the lumacaftor/ivacaftor combination drug
19 Giugno 2015

I farmaci “modulatori” di CFTR migliorano la funzionalità respiratoria complessiva ed evitano l’aggiungersi di nuovo danno polmonare

Autore: Maria
Argomenti: Nuove terapie
Ho cercato di aggiornarmi sui nuovi farmaci per FC, ma ho molta confusione a riguardo e vi prego di perdonare la mia ignoranza in materia. Poiché questi potenziatori agiscono su
3 Giugno 2015

La disponibilità di kalydeco in Italia per bambini FC di 2-5 anni con mutazioni di classe III

Autore: Nicola
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vorrei sottoporre alcune domande collegate tra loro: in relazione al farmaco Kalydeco recentemente introdotto da AIFA anche in Italia per uso dai 6 anni in su, si sa nulla
3 Giugno 2015

Mutazioni di classe III più rare potranno giovarsi di Ivacaftor?

Autore: Antonio
Argomenti: Nuove terapie
Mia figlia, bimba con fibrosi cistica ha 3 anni e ha la mutazione M1137V. Dato che l’AIFA ha stabilito che Kalydeco (ivacaftor) può essere somministrato solo nel “Trattamento della fibrosi

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