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Domande e Risposte


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19 Ottobre 2015

Prospettive terapeutiche per mutazioni con funzione CFTR residua

Autore: Davide
Buongiorno, ringraziandovi come sempre della disponibilità, volevo sapere se ci sono stati degli avanzamenti da parte della Vertex per quello che riguarda il trial clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01685801?term=vx-770&view=results. Volevo sapere inoltre se l’avanzamento da
19 Ottobre 2015

Ancora sulle mutazioni N1303K e W1282X

Autore: Anna Rita
Sono madre di un bimbo di 5 anni affetto da fibrosi cistica. Volevo saperne di più per quanto riguarda le sue mutazioni: che livello di pericolosità hanno e cosa possono
15 Ottobre 2015

La speranza di curare difetto di CFTR dipendente da mutazioni stop comincia ad avere serio supporto scientifico

Autore: Antonio
Salve, il 23 giugno 2015 è nata mia figlia; al primo giorno di vita è stato individuato un blocco intestinale il quale si è poi scoperto essere ileo da meconio.
17 Settembre 2015

La mutazione CFTR N1303K non è dimenticata dalla ricerca ma presenta ancora difficoltà di approccio per possibili terapie

Autore: Cristina
Buonasera, ho 35 anni e sono affetta da fibrosi cistica. Ho la mutazione delta F508 in eterozigosi con la N103K. Leggendo i progressi relativi alla ricerca vedo, con estremo dispiacere,
23 Luglio 2015

Apprezzare Orkambi ma discuterne

Autore: Franco
Argomenti: Nuove terapie
Scusate una domanda: vorrei capire come mai la cura americana (Orkambi, ndr), che ha grande successo al momento e ne avrà sempre di più, lo spero, non è stata apprezzata

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