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Domande e Risposte


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8 Gennaio 2016

Orkambi e cisteamina: quale destino?

Autore: Franco
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, considerato che a breve uscirà orkambi e uno studio italiano sulla cisteamina ha dato ottimi risultati, vorrei sapere se questi due farmaci possono essere presi insieme.
18 Dicembre 2015

Prospettive terapeutiche

Autore: Davide
Buongiorno, come sempre vi ringrazio per la disponibilità per nulla scontata. Mi era stato detto che purtroppo per la mia mutazione con funzionalità residua ovvero la 1717-8G>A (genotipo F508del/1717-8G>A), Vertex
9 Dicembre 2015

Ancora su Ataluren e mutazioni stop

Autore: Laura
Per cortesia, vorrei conoscere, se disponibili, gli aggiornamenti sui trial in corso di Ataluren. Il mio bambino ha le mutazioni DF508 e G542X e vorrei capire davvero a che punto
7 Dicembre 2015

Stato degli studi clinici per la mutazione F508del e per le mutazioni stop (R553X)

Autore: Luisa
Vorrei sapere se ci sono novità per la combinazione di mutazioni DeltaF508/R553X.
6 Novembre 2015

Kalydeco per mutazioni con funzione CFTR residua

Autore: Carmine
Argomenti: Nuove terapie
Gentili Dottori, è di qualche giorno fa la notizia che Vertex ha chiesto all’ente preposto americano l’approvazione per l’utilizzo del kalydeco (FDA) per ulteriori 23 mutazioni oltre quelle per cui

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