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Domande e Risposte


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29 Agosto 2016

Orkambi, stato delle approvazioni. Nuovi modulatori CFTR in corso di studio

Autore: Elisa
Argomenti: Nuove terapie
Salve. A proposito di Orkambi, come mai non è stato approvato in Italia? E quali sono i tempi di approvazione? Infine, quali sono gli studi in corso e quelli che
9 Agosto 2016

Gli organoidi intestinali per testare in vitro farmaci potenzialmente curativi del difetto di base anche in soggetti con mutazioni CFTR rare e poco conosciute

Autore: Jessica
Salve, sono la mamma di un bimbo FC di un anno con una mutazione stop e una mutazione rara (L1077P). Nel mio centro di cura mi hanno riferito che, grazie
1 Agosto 2016

Completato il reclutamento di pazienti FC per uno studio europeo su Orkambi in ragazzi da 6 a 11 anni

Autore: Stefania
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 9 anni con doppia mutazione DF508. Ho letto che si stanno facendo dei trial clinici sul farmaco Orkambi in bambini dai 6
7 Luglio 2016

Una nuova via per curare diverse mutazioni CFTR: correggere l’RNA messaggero mutato per produrre CFTR normale

Autore: Davide
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, e come sempre grazie della immensa disponibilità che mettete. Navigando in internet mi sono imbattuto nella seguente sperimentazione di cui non avevo mai sentito parlare, voi ne sapete qualcosa di
21 Giugno 2016

I tempi delle terapie risolutive per FC in un momento di sorprendente fervore di ricerca

Autore: Paolo
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, a mia figlia di pochi mesi è stata riscontrata FC con mutazioni in eterozigosi composta (Del508F e 1898+1G>A) e insufficienza pancreatica. Da quanto ho potuto apprendere, la mutazione 1898+1G>A

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