Sono una ragazza di 19 anni con FC con mutazioni F508del e G452X. Nel luglio del 2015 sono stata arruolata nella sperimentazione di Ataluren e dopo quasi due anni mi
Buongiorno Dottori, poco dopo la mia domanda di qualche giorno fa e la Vostra, sempre cortese, risposta, è arrivata la notizia che la FDA ha approvato l’utilizzo dell’ivacaftor per la
Salve, mio nipote di anni 14 ha la fibrosi cistica. È seguito a Cerignola e vorrei sapere se può beneficiare delle nuove cure in quanto ha la mutazione DeltaF508 associata
Salve, quale malato FC con mutazione residuale, 2789+5G->A + una stop, posso dirvi che al momento la mia e le altre mutazioni splicing non sono ancora approvate nell’espansione del labeling
