Buongiorno, sono Carmen, ho 36 anni e sono eterozigote composto F508del – 3849+10KbC>T. Mi rivolgo a voi per la possibilità del trattamento con Symdeco. Non potendo avere il farmaco gratuitamente
Sapendo che Symdeko è stato e sta venendo studiato in alcuni centri qui in Italia e sapendo che è già approvato per il commercio nel mercato USA dalla FDA, mi
Salve, mia figlia ha 2 anni e mezzo ed è affetta da fibrosi cistica con le due mutazioni 621+1G>T e 2183AA>G. Sulla seconda mutazione ho trovato alcune risposte ma nulla
A completamento della domanda con la vostra approfondita risposta al link, quali sono le prospettive di miglioramento dell’efficacia, esclusivamente per le mutazioni gating, del Kalydeco, per chi magari risponde con poca
Mia figlia ha 30 anni e le sue mutazioni sono: DF508+R1162X. Esiste, ad oggi, un farmaco correttore o un possibile futuro correttore per queste mutazioni? Grazie per le eventuali informazioni!
