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Domande e Risposte


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27 Luglio 2018

Cosa aspettarsi dagli studi in corso su possibili terapie per soggetti FC con mutazioni stop

Autore: Tania
Buonasera vi ringrazio per la vostra disponibilità nel rispondere alle nostre domande. Mio figlio ha quattro anni e presenta le seguenti mutazioni: G542X e 621+1G>T. Ho letto sul vostro sito
10 Luglio 2018

Interazione tra alimenti e Orkambi. La questione dei citocromi

Autore: Gianluca
Argomenti: Nuove terapie
Salve. Perché l’arancia e il pompelmo influenzano l’efficacia di Orkambi? Tra l’altro, non ne ho trovato traccia sul bugiardino, ma mi è stato comunicato dal medico. Ci sono anche altri
9 Luglio 2018

Il problema regolatorio dell’impiego di Kalydeco e di Symdeco per mutazioni CFTR con funzione residua

Autore: Alessandro
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, tornando sulla difficile interpretazione dei comunicati della Vertex in merito all’approvazione nei vari paesi dei recenti farmaci modulatori di CFTR, avrei una domanda relativa all’ultimo comunicato della compagnia: investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/health-canada-approves-prsymdekotm-tezacaftorivacaftor-and.
4 Luglio 2018

Ivacaftor per i soggetti con almeno una mutazione CFTR con funzione residua: problemi dell’approvazione per il mercato europeo

Autore: Clara
Argomenti: Nuove terapie
Salve, quando arriveranno notizie sullo stato dell’iter di approvazione da parte dell’Agenzia Europea del Farmaco sull’utilizzabilità di Kalydeco per le 23 mutazioni a funzionalità residua? Nessuno ne sa qualcosa? Grazie.
18 Giugno 2018

Le incerte informazioni sulle mutazioni CFTR che potrebbero indicare l’uso di Symdeko nei malati FC

Autore: Bianca
Salve, vi scrivo perchè vorrei avere aggiornamenti se possibile per quanto riguarda Symdeko. Sono una ragazza con mutazioni F508del + G542X: rientro nella lista per poter assumere Symdeko? Pongo questa

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