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Domande e Risposte


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21 Marzo 2019

Uso compassionevole dei farmaci. A proposito della triplice combinazione (tezacaftor + Ivacaftor + VX445) in corso di studio clinico fase 3

Autore: Eleonora
Argomenti: Nuove terapie
Sono una ragazza FC, con mutazioni df508 e 1259insA, in lista di trapianto dal 9 novembre 2018. Dai recenti studi della Vertex, a breve terminerá la fase 3 di sperimentazione
18 Marzo 2019

Un test sugli organoidi intestinali di un soggetto con FC potrebbe indicare se una sua mutazione sia trattabile con i nuovi modulatori di CFTR anche se non inclusa negli attuali studi clinici

Autore: Annalisa
Carissimi, Torno a scrivervi dopo un bel po’ di tempo perché sono molto affranta e mi sento priva di speranze. In questo momento di grandi speranze e grandi risultati della
15 Marzo 2019

Gli studi clinici in corso con triplice combinazione di 2 correttori più un potenziatore di CFTR includono sempre pazienti con almeno una copia di mutazione F508del

Autore: Vittorio
Salve, visti i recenti sviluppi della Vertex sulla combinazione di più molecole per mutazioni con funzione minima combinate con la più diffusa F508del, ci sono sviluppi o sono previste sperimentazioni/upgrade
15 Marzo 2019

Non esiste e probabilmente non esisterà mai un farmaco per curare tutte le mutazioni del gene CFTR

Autore: Ylenia
Quando uscirà il nuovo e tanto atteso farmaco che va bene per tutte le mutazioni? È vera questa voce che gira su questo farmaco? Se sì, è possibile saperne di più? Grazie.
5 Marzo 2019

Non vi sono notizie ufficiali di studi clinici con timosina alfa 1 in persone con FC. Disincentivare sperimentazioni individuali

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, sono Laura, una paziente con FC di 41 anni. Ho saputo oggi che un conoscente con FC che a marzo inizierà uno studio con timosina alfa 1, malgrado non

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