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Domande e Risposte


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18 Gennaio 2024

Le prospettive della ricerca per le mutazioni attualmente orfane di terapia

Autore: Anonimo
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Ritorno ancora sull’argomento riguardante la recente richiesta di Vertex ad EMA di allargamento della prescrivibilità di Kaftrio ad alcune mutazioni rare non
5 Gennaio 2024

Mutazioni orfane di trattamento in Italia e la domanda di estensione per l’uso di Kaftrio presentata a EMA

Autore: Anonimo
Domanda 1 Buongiorno, sono una paziente con fibrosi cistica e vorrei sapere se per le mie mutazioni ci sono delle novità: c.1584+18672A>G e G85E. Ad oggi non ho ancora la
19 Dicembre 2023

Il test del sudore in soggetti in trattamento con il Kaftrio

Autore: Dalila
Buongiorno, ho una domanda molto importante riguardante i risultati del test del sudore post Kaftrio. Assumo Kaftrio da 2 anni ma l’ultimo test del sudore, a differenza dei precedenti è
15 Dicembre 2023

Gli studi sull’efficacia di Kaftrio per le mutazioni di gating

Autore: Romeo
Gentili esperti della Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica, diversi studi in vitro, come il test di brushing nasale, indicano che il farmaco Kaftrio (Trikafta) potrebbe offrire benefici significativi anche per pazienti
28 Novembre 2023

Gli studi sul nuovo modulatore VTD (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) per persone con almeno una mutazione F508del

Autore: Marco
Salve, sono un paziente F508del omozigote che potrebbe prendere il Kaftrio ma per due volte mi è stato sospeso. La prima volta avevo le transaminasi a 700. Dopo un mese

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