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Domande e Risposte


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19 Giugno 2020

La ricerca per terapie su mutazioni stop

Autore: Nicola
Buongiorno, a mio figlio è stata diagnosticata la FC con una mutazione E585X in omozigosi. Volevo chiedere se i farmaci in corso di trial o già approvati possono essere applicati
18 Maggio 2020

Le persone con FC e almeno una copia di mutazione CFTR con funzione residua possono trarre giovamento dall’uso di ivacaftor (Kalydeco)

Autore: Vittorio
Buongiorno. Ho una forma lieve di fibrosi cistica con le mutazioni R347P e 2789+5G>A. Vorrei sapere se con queste mutazioni la malattia è trattabile con i nuovi farmaci modulatori ed
18 Maggio 2020

L’attesa di Trikafta e un nuovo trial clinico su soggetti di 6-11 anni

Autore: Irene
Argomenti: Covid-19, Nuove terapie
Buongiorno, volevo sapere se ci sono novità in merito al percorso di approvazione del farmaco Trikafta. Capisco che il momento di emergenza che stiamo vivendo può aver messo in secondo
13 Maggio 2020

Il problema della gravidanza nelle donne FC che partecipano a un trial clinico con nuovi modulatori di CFTR

Autore: Agnese
Salve, sto assumendo il farmaco sperimentale tezavcaftor/ivacaftor di Vertex. Ho iniziato poche settimane fa la fase 3. So che in sperimentazione non è possibile avere una gravidanza. Dovrei aspettare la
13 Maggio 2020

Mutazioni CFTR orfane. XVIII Seminario di Primavera FFC

Autore: Elena
Buongiorno, sono una ragazza di 32 anni affetta da FC con insufficienza pancreatica e insufficienza respiratoria cronica di grado lieve. L’analisi genetica ha rivelato le mutazioni 4016insT e 2184insA, entrambe

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