Buongiorno, sono il papà di un bambino di 7 anni con FC. Ormai si sente tanto parlare del Trikafta per il trattamento dei portatori della mutazione F508del in omozigosi ed
Ho un grosso timore. Mia figlia con grandissimo successo fa uso compassionevole di Trikafta con mutazione F508del a prescindere dalla seconda mutazione residua. So che la seconda mutazione non é
Gentilissimi, avrei bisogno di delucidazioni in merito alla differente indicazione di EMA rispetto alla FDA su Trikafta. Se ci sarà uno studio che ne dimostra l’efficacia anche per altre mutazioni,
Buongiorno, sono una ragazza affetta da fibrosi cistica. Dopo aver appreso con gioia la notizia dell’approvazione da parte di FDA di Kaftrio, ho letto che anche il Regno Unito ha
Buon giorno, vorrei avere delucidazioni in merito alla prima raccomandazione emessa da EMA sul nuovo Kaftrio. Mi pare di capire che sia valido solo per omozigoti o eterozigoti F508del +
