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Domande e Risposte


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1 Marzo 2024

I tempi attesi per l’allargamento delle indicazioni di Kaftrio dopo l’iter di valutazione da parte di EMA

Autore: Vari
Domanda 1 – Ilaria Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco? Domanda
21 Febbraio 2024

Difficile prevedere gli effetti di un allele complesso sulla proteina CFTR

Autore: Federica
Buongiorno sono la mamma di una bambina di 3 anni. Mia figlia ha le seguenti mutazioni: F508del/F508del;L467F. Chiedevo cortesemente mi venisse indicato che tipo di mutazione è la L467F. Funzione
19 Febbraio 2024

La mutazione rara R1066C e lo studio clinico di fase 3 con vanzacaftor

Autore: Emanuela
Salve, per quanto riguarda lo studio Ridgeline 105, che viene applicato a persone che hanno almeno una mutazione responsiva al Kaftrio, indipendentemente dall’altra mutazione, credo. Vi chiedo se una mutazione
12 Febbraio 2024

Su cefalea e rash cutaneo come effetti collaterali del Kaftrio

Autore: Vari
Domanda 1 – Giovanni Sono genitore di una bambina di 8 anni che da circa un anno assume Kaftrio. Da qualche mese la bambina lamenta dolori di testa. Potrebbe essere
18 Gennaio 2024

Non ci sono evidenze che il creon favorisca un effetto negativo del Kaftrio sul fegato

Autore: Monica
Buongiorno, mio figlio di 28 anni con fibrosi cistica, assume Kaftrio dal 6.12.21. In seguito ha eseguito tutti i controlli dei valori del fegato, che andavano bene. Dopo aver iniziato

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