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Domande e Risposte


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2 Settembre 2020

Kaftrio: in attesa da EMA della lista ufficiale delle mutazioni a “funzione minima” che accompagnano F508del per l’accesso al farmaco

Autore: Stefania
Buongiorno. Siccome ho capito che l’ambito di utilizzo del Kaftrio in Europa sarà ristretto rispetto all’approvazione del farmaco fatta in America, volevo chiedere se mia figlia 18enne, che ha la
2 Settembre 2020

Kaftrio e mutazioni a funzione residua. A proposito della rara mutazione A1006E

Autore: Maria
Salve, dall’esame genetico risultano le seguenti mutazioni: F508del/A1006E. La seconda mutazione è una mutazione con funzione residua? Potrei usufruire anch’io del Kaftrio? Grazie.
24 Agosto 2020

Ancora sul Kalydeco per mutazioni CFTR con funzione residua

Autore: Fabio
Buonasera, Vi scrissi nel 2013 prima, e nel 2017 poi, per chiedervi se ci fossero novità in merito a un utilizzo di qualche nuovo correttore/potenziatore per le mie mutazioni (R1066C-4382delA).
24 Agosto 2020

A chi sarà concesso l’uso di Kaftrio? I giusti e molteplici dubbi di una madre

Autore: Susy
Vi scrivo perché, nell’attesa dell’approvazione di Kaftrio, mi sorgono due dubbi. Il primo: quando ci sarà l’approvazione da parte di EMA, rimarranno le tabelle delle mutazioni CFTR di Vertex per
24 Agosto 2020

Perché con i nuovi farmaci occorre procedere secondo protocolli basati sull’evidenza scientifica e sul consenso della comunità scientifica

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, so che sono già state formulate domande simili ma con il tempo considerazioni già fatte ed escluse tornano a emergere dando un po’ di speranza (e al contempo rabbia

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