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21 Settembre 2020

Ancora sulle forme di FC atipiche, con mutazioni CFTR che comportano funzione residua della proteina CFTR

Autore: Valentina
Argomenti: Forme atipiche, Nuove terapie
Salve, a mio figlio, due anni, è stata diagnosticata la FC con screening neonatale. In seguito è stato effettuato il test del sudore con valori borderline, ma la conferma è
16 Settembre 2020

Kaftrio non è prescrivibile a soggetti FC che non abbiano almeno una copia di mutazione F508del

Autore: Daniela
Argomenti: Nuove terapie
Con le mutazioni 2789+5GC>A e R553X, quali sono le problematiche relative e mio figlio? Può essere curato con il Kaftrio?
16 Settembre 2020

Le mutazioni che non rispondono a Kaftrio: la ricerca sta facendo grandi passi

Autore: Fiorella
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, sono una mamma che ha scoperto da poco che mia figlia di 2 mesi è affetta da FC con mutazioni 4382delA e G542X con insufficienza pancreatica. Volevo maggiori informazioni
16 Settembre 2020

La recente richiesta a EMA di variazione all’autorizzazione per Kaftrio: inserire anche i soggetti FC con una sola copia di mutazione F508del accompagnata da una copia di mutazione gating o di mutazione con funzione residua

Autore: Francesco
Argomenti: Nuove terapie
Alla luce della nuova domanda presentata e accolta da EMA per estendere l’uso di Kaftrio a tutti coloro che abbiano almeno una copia di F508del, mi chiedevo se questa valutazione
2 Settembre 2020

L’iter per l’approvazione di Kaftrio in Italia e per la sua erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale

Autore: Angelo Roberto
Argomenti: Normative, Nuove terapie
Sono il marito di una persona affetta da fibrosi cistica che ha tutti i requisiti per poter essere curata con il farmaco Kaftrio di cui si parla nella newsletter FFC.

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