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Domande e Risposte


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27 Ottobre 2020

I batteriofagi (fagi) potrebbero in futuro essere impiegati per combattere l’infezione da Pseudomonas aeruginosa multiresistente

Autore: Monica
Mia figlia, 20 anni, non diagnosticata FC, è in attesa di referto per discinesia ciliare, con bronchiectasie lato sx e da 2 anni con Pseudomonas aeruginosa resistente a tutti gli
19 Ottobre 2020

Il caso dei malati FC eterozigoti per la mutazione F508del, già in trattamento compassionevole con Trikafta, quando la seconda mutazione non figura nella lista Vertex delle mutazioni CFTR a funzione minima

Autore: Francesca
Mia figlia beneficia del Trikafta uso compassionevole per singola mutazione F508. I risultati sono stati eccellenti, con netto miglioramento. Ma visto che la seconda mutazione non rientra nell’elenco da voi
5 Ottobre 2020

Possibili effetti collaterali di Kalydeco su peso e umore?

Autore: Klara
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 11 anni con FC completa. Dal maggio di quest’anno assume Kalydeco, il farmaco le ha levato totalmente la tosse e l’ha riportata
1 Ottobre 2020

La combinazione della mutazione F508del con una mutazione stop è candidabile per il trattamento con Kaftrio

Autore: Giusy
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 2 anni affetta da fibrosi cistica. Le sue mutazioni sono DF508 e R851X. Vorrei capire a che classe corrisponde la mutazione R851X
29 Settembre 2020

Il complesso percorso dell’approvazione di nuovi farmaci. Informazioni su EMA e sul suo Comitato tecnico scientifico

Autore: Paolo
A seguito della richiesta avanzata dalla Vertex ad EMA per l’introduzione di Trikafta (Kaftrio per l’Europa) nel mercato europeo, sono rimasto molto perplesso e deluso della determinazione assunta da EMA

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