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3 Dicembre 2020

Le persone con FC e mutazioni a funzione residua possono avere problemi respiratori importanti. Il problema della trattabilità con solo Kalydeco, in assenza di F508del, e dell’attesa di ricerca clinica

Autore: Patrizia
Argomenti: Mutazioni a funzione residua, Nuove terapie
Buongiorno dottori, un grazie per il lavoro che svolgete. Mio figlio ha 15 anni, mutazioni N103K e D579G. A maggio 2017 in Usa è stato approvato il Kalydeco per mutazioni
26 Novembre 2020

Un nuovo farmaco per le mutazioni CFTR stop?

Autore: Chiara
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno. Ho ascoltato l’intervento del Dott. Marco Cipolli in occasione del VIII° Forum della Lega Italiana Fibrosi Cistica. Verso la fine del suo discorso, ha accennato a una sperimentazione in
23 Novembre 2020

Un nuovo antibiotico cefalosporinico per batteri gram-negativi multiresistenti: Cefiderocol (Fectroia), approvato da EMA

Autore: Andrea
Argomenti: Antibiotici, Nuove terapie
Sono un paziente FC colonizzato dallo Stenotrophomonas Maltophilia dal 2011. La mia condizione in questi ultimi anni è peggiorata e il Bactrim e il Minocin (unici antibiotici che mostravano un
23 Novembre 2020

L’attesa di Kaftrio per un bimbo con FC di pochi mesi

Autore: Veronica
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, sono la mamma di un bimbo di 3 mesi e mezzo affetto da fibrosi cistica. Le sue mutazioni sono F508del e R553X. Ci hanno già informato presso il Centro
12 Novembre 2020

In corso presso EMA-Europa la pratica per l’approvazione dell’estensione di Kaftrio a malati FC con mutazione F508del associata a mutazione a funzione residua o a mutazione gating

Autore: Martina, Irene
Argomenti: Modulatori CFTR, Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Prima domanda Buongiorno, volevo sapere se EMA si è già espressa per comprendere la funzione residua nell’utilizzo di Kaftrio. Seconda domanda Dopo aver letto la vostra nota informativa sulla procedura

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