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Domande e Risposte


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10 Febbraio 2021

Il complicato cammino di Kaftrio verso un’indicazione allargata anche ai soggetti con una sola copia di F508del

Autore: Irene
Buon giorno. Vorrei informazioni sullo stato di avanzamento della richiesta avviata a settembre 2020 presso EMA di espansione del farmaco Kaftrio a qualsiasi mutazione associata a F508del. Sembra tutto fermo
8 Febbraio 2021

Kaftrio è risultato efficace sia nei soggetti con doppia F508del sia nei soggetti con F508del e mutazione con funzione minima (F508del/FM)

Autore: Federica
Buonasera, mia figlia di 4 mesi è portatrice della mutazione F508del in omozigosi. Non mi sono chiare due cose. Di che grado è questa mutazione? I o II classe? Come
22 Gennaio 2021

Il farmaco Symkevi è approvato da AIFA in fascia C-NN

Autore: Gianmarco
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, vi contatto a proposito della recente approvazione da parte dell’EMA dell’estensione della medicina Symkevi per la fascia di età 6-11 anni, notizia che è stata riportata online su tecnomedicina.it.
22 Gennaio 2021

Una gravidanza che non arriva e la terapia con Orkambi

Autore: Alice
Buongiorno, avrei una domanda. Sono affetta da fibrosi cistica ed è da un anno che sono in cerca di una gravidanza. Nel complesso sto abbastanza bene: FEV 90%, pochi antibiotici
11 Gennaio 2021

Secondo le regole di FDA ampliamento del numero di mutazioni CFTR trattabili negli USA con Kalydeco, Symdeko e Trikafta

Autore: Sergio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che la FDA il 21 dicembre ha approvato l’estensione d’uso di Trikafta/Kaftrio, includendo ulteriori 177 mutazioni. L’estensione è stata approvata anche per Symdeko e Kalydeco. È auspicabile

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