Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
28 Giugno 2021

Nuove strategie per le mutazioni CFTR orfane di cura: intervenire su RNA messaggero invece che sul DNA

Autore: Massimo
Argomenti: Terapia genica
Buongiorno, ho letto che l’azienda americana ReCode Therapeutics ha presentato di recente risultati molto incoraggianti di uno studio preclinico su una terapia a RNA volta a correggere il difetto di
28 Giugno 2021

Editing genetico, a che punto è la ricerca?

Autore: Elena
Buongiorno, vorrei chiedere a che punto è, in Italia, la sperimentazione nell’ambito dell’editing genetico, in particolare della tecnica CRISPR-Cas9 e della sua applicazione in fibrosi cistica. Grazie.
28 Maggio 2021

Kaftrio anche per i bambini?

Autore: VG
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno, sono mamma di un bimbo con fibrosi cistica di 18 mesi. Le sue mutazioni rientrano tra quelle che potranno usufruire del farmaco Kaftrio. Ci sono buone possibilità che una
28 Maggio 2021

Non ci sono ancora novità riguardo al composto ELX-02 per le mutazioni stop

Autore: Marzia
Salve, in merito alla risposta che mi avete dato circa 3 mesi fa sugli studi sulla G542X, volevo chiedervi se dopo la pandemia sono stati ripresi e, se dovessero dare
17 Maggio 2021

Sarebbe possibile l’acquisto di Symkevi per via privata?

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Riguardo al Symkevi, che è stato approvato recentemente dai 6 anni in poi sia da EMA che AIFA per alcune mutazioni (tra cui doppio F508del), mi sembra di aver capito

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.